Lo scorso 12 luglio l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha annunciato l’inizio dello studio clinico di fase 2 CANYON con la molecola EDG-5506 per pazienti con distrofia muscolare di Becker di età pari o superiore ai 12 anni. EDG-5506 è una molecola progettata per proteggere le fibre muscolari scheletriche dal danno indotto dalla contrazione, segno distintivo della patologia in corso, limitando in questo modo la successiva risposta infiammatoria e fibrotica e promuovendo l’integrità muscolare e la funzionalità fisica.

CANYON (di cui potete trovare maggiori informazioni sul sito clinicaltrial.gov, NCT05291091) è uno studio clinico di fase 2, controllato con placebo, che valuterà la sicurezza, la farmocinetica (PK), i biomarcatori come la creatin chinasi (CK) e le misure di funzionalità motoria per un periodo di 12 mesi. Lo studio recluterà circa 66 pazienti deambulanti di età compresa tra i 18 e i 50 anni. I centri coinvolti saranno 14 negli Stati Uniti, nel Regno Unito e nei Paesi Bassi.

“Siamo entusiasti di portare EDG-5506 alla fase 2, sulla base della sicurezza e dei dati positivi sui biomarcatori osservati nel nostro studio di fase 1 e nello studio ARCH. Nello studio CANYON, miriamo a comprendere l’effetto di EDG-5506 sui biomarcatori circolanti, sulla risonanza magnetica muscolare e sulle misure funzionali, che potrebbero fornire indicazioni sull’effetto del trattamento” ha affermato Joanne Donovan, Chief Medical Officer di Edgewise.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con CAP-1002 potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.

Potere leggere la news originale al seguente link.