Pubblichiamo a seguire un report che riassume le principali novità emerse durante l’ultima Conferenza Annuale organizzata dal Parent Project Muscular Dystrophy, l’associazione statunitense di pazienti e genitori di figli con DMD/BMD. Ricordiamo che questi e altri contenuti sono riassunti anche nelle videonotizie diffuse in diretta dalla delegazione di Parent Project che ha avuto il piacere di partecipare dal vivo all’evento e che potete ascoltare accedendo ai video caricati nella pagina Facebook e Instagram della nostra associazione.
Sessione “Strategie di terapia genica per ripristinare o sostituire la distrofina”
La sessione è stata aperta da un intervento introduttivo che ha spiegato il principio della strategia e le problematiche associate alla sua applicazione nella DMD. Le strategie di terapia genica per la DMD usano versioni modificate di virus adeno associati (AAV) di diverso tipo per trasferire nel muscolo una copia funzionale di versioni più piccole del gene della distrofina.Questi due elementi, il vettore AAV e il mini/microgene della distrofina, sono pertanto sempre presenti in tutte le strategie di terapia genica descritte a seguire anche se con caratteristiche specifiche che contraddistinguono i singoli approcci.
PF-06939926 – Pfizer: la terapia genica PF-06939926, denominata fordadistrogene movaparvovec, impiega un vettore di tipo AAV 9 per trasferire nei muscoli una minidistrofina. La strategia è in fase di valutazione nell’ambito di uno studio clinico di fase 3, lo studio CIFFREO, in corso anche in Italia ma appena avviato negli Stati Uniti dove è in fase di reclutamento. Pfizer ha pertanto descritto il disegno dello studio spiegando che si tratta di un trial in doppio cieco e controllato con placebo che coinvolgerà circa 100 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e 7 anni in trattamento con steroidi e con mutazioni esterne alla regione inclusa tra l’esone 9 e il 13 e che non abbiano una delezione dell’esone 29 e 30. Nell’ultima parte del suo intervento, l’azienda ha infine descritto i piani futuri che prevedono un nuovo studio clinico che dovrebbe svolgersi negli Stati Uniti per pazienti tra i 2 e i 3 anni.
SRP-9001- Sarepta Therapeutics: SRP-9001 è una strategia di terapia genica sviluppata originariamente da Sarepta Therapeutics ma che dal 2019 sta proseguendo il suo percorso di sviluppo clinico in partnership con Roche. SRP-9001 impiega una microdistrofina trasferita nei muscoli attraverso un vettore virale di tipo AAVrh74. I dati raccolti fino a oggi indicano che la percentuale di pazienti in cui sono già presenti anticorpi diretti verso questo specifico AAV e che non possono quindi accedere al trattamento sembra essere bassa e che SRP-9001 mostra una robusta affinità per il muscolo. Sarepta ha quindi illustrato i dati sulla sicurezza raccolti negli oltre 80 pazienti DMD che hanno già ricevuto SRP-9001 nell’ambito di uno dei primi tre studi clinici (studio 101, 102 e 103), menzionando gli effetti collaterali più comuni (vomito, diminuzione dell’appetito, nausea e innalzamento di enzimi epatici tornati nei valori normali aumentando la terapia con gli steroidi) e i casi di reazioni avverse gravi dovute al trattamento tra cui una miosite immuno mediata in uno dei partecipanti allo studio 103. Questo evento ha portato a modificare i criteri di inclusione per la partecipazione al trial di fase 3 EMBARK attualmente in corso in USA, Taiwan e alcuni Paesi dell’Europa, non consentendo la partecipazione allo studio ai pazienti con mutazioni nel gene della distrofina nella regione inclusa tra gli esodi 1 e 17 oltre a quelli con mutazioni completamente a carico del solo esone 45. Tra i piani futuri dell’azienda c’è tuttavia l’intenzione di lavorare a un ampliamento dei criteri di inclusione che riguardano la mutazione così come quello di affrontare la problematica dell’immunità pre esistente nei confronti del vettore virale usato in SRP-9001. Sempre tra gli obiettivi futuri, infine, anche la potenziale valutazione del trattamento nei pazienti molto piccoli e nei più grandi, deambulanti e non deambulanti.
SGT-001 – Solid Biosciences: SGT-001 è una strategia di terapia genica che impiega una versione del gene della microdistrofina che, diversamente dalle precedenti, include anche una regione specifica del gene originale coinvolta nel legame con altre importanti proteine. L’azienda ha riassunto i risultati dello studio IGNITE DMD condotto negli Stati Uniti su 9 pazienti DMD, 3 dei quali trattati con un dosaggio basso di SGT-001 e 6 con il dosaggio superiore. Relativamente ai pazienti trattati con il dosaggio maggiore di SGT-001 i risultati presentati, descritti anche nella lettera alla comunità del 17 marzo, indicano livelli di espressione variabili della microdistrofina a distanza di tre mesi dal trattamento e che continua a essere prodotta nei tre partecipanti allo studio in cui è stata valutata l’espressione a lungo termine. Dal punto di vista funzionale i dati raccolti nei tre partecipanti allo studio dopo due anni dalla somministrazione forniscono risultati incoraggianti per quanto riguarda la funzionalità muscolare e respiratoria che sembrano migliori rispetto a quanto previsto dagli studi di storia naturale. Per quanto riguarda la sicurezza, gli effetti collaterali più comuni dovuti al trattamento sono stati vomito, nausea e febbre. Tre dei partecipanti al trial hanno inoltre manifestato reazioni avverse gravi dovute all’attivazione del complemento (uno dei meccanismi coinvolti nella risposta immunitaria), fortunatamente pienamente risolte. Solid si è quindi soffermata sulle strategie potenzialmente applicabili per ridurre l’effetto di risposte immunitarie di questo tipo e ha poi concluso il suo intervento illustrando i piani futuri dell’azienda tra i quali la prosecuzione dello sviluppo della nuova versione della loro terapia genica chiamata SGT-003 che usa lo stesso gene per la microdistrofina di SGT-.001 ma una componente virale diversa e più efficace.
RGX 202 – Regenxbio: come per la strategia precedente, anche nel caso di RGX 202 il gene della microdistrofina utilizzato da Regenxbio include la regione specifica del gene della distrofina originale coinvolta nel legame con alcune importanti proteine e un vettore virale di tipo AAV 8. L’azienda ha illustrato lo studio clinico di fase 1/2, AFFINITY DUCHENNE, previsto per la prima metà del 2023. Si tratterà di un trial in aperto finalizzato a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di RGX-202 in pazienti DMD deambulanti tra i 4 e gli 11 anni. Anche nel caso di questo studio è previsto un criterio di inclusione che escluderà dalla partecipazione pazienti con mutazioni in specifiche regioni.
scAAV9.U7-ACCA – Kevin Flanigan: diversamente dalle precedenti, la terapia genica sviluppata Flanigan del Nationwide Children’s Hospital usa un virus AAV per trasferire un gene che permette una produzione duratura di una molecola antisenso specifica per lo skipping dell’esone 2. La strategia è applicabile nel contesto delle duplicazioni dell’esone 2 dove, lo skipping di una o entrambe le copie di questo esone, risulta rispettivamente nella produzione di una distrofina uguale all’originale o di una versione più piccola ma funzionale. La strategia è stata valutata nell’ambito di un trial clinico di fase 1/2 che si è svolto negli Stati Uniti coinvolgendo tre pazienti con una duplicazione di questo esone. I risultati ottenuti descritti da Flanigan sono stati estremamente positivi nel caso dell’ultimo e giovanissimo paziente trattato ma meno incoraggianti per i primi due partecipanti più grandi. In particolare, mentre nei primi due pazienti trattati, di 8 e 13.7 anni, sono state evidenziate quantità ridotte di distrofina nei muscoli fino a 12 mesi dopo la somministrazione, i dati relativi all’ultimo paziente, che ha ricevuto la somministrazione quando aveva solo 7 mesi, indicano una percentuale di distrofina pari al 70% dopo 3 mesi dal trattamento e la presenza della proteina in circa il 99% delle cellule muscolari. L’obiettivo del ricercatore statunitense è ora capire i motivi alla base di queste differenze.
Sessione “Ripristinare la distrofina attraverso le strategie di exon skipping”
Si tratta di strategie che mirano a ripristinare la produzione della distrofina attraverso l’impiego di molecole antisenso che intervengono nel caso di delezioni di uno o più esoni inducendo lo skipping, ovvero il salto, di esoni specifici. Anche se con modalità diverse, le strategie di exon skipping presentate in questa sessione puntano tutte a migliorare l’efficienza della strategia attraverso molecole antisenso di nuova generazione capaci di raggiungere il muscolo in quantità maggiori.
PMO, PPMO – Sarepta Therapeutics: l’azienda ha presentato un aggiornamento per le strategie di exon skipping che impiegano le molecole antisenso di tipo PMO (morfolino fosforodiamidato) e quella di nuova generazione di tipo PPMO (è un antisenso morfolino fosforodiamidato a cui è stato aggiunto un peptide per. Potenziare iltrasferimento nelle cellule). Rispetto agli studi clinici con le molecole di tipo PMO, è in corso il trial clinico ESSENCE, per lo skipping dell’esone 45 e 53 e lo studio MIS51ON che valutaeteplirsen, la molecola per lo skipping dell’esone 51 già approvata negli Stati Uniti, a due dosaggi superiori rispetto a quello attualmente in uso (100 e 200 mg/kg rispetto a 30mg/kg). La seconda parte di questo studio, che coinvolge 144 pazienti DMD deambulanti tra i 4 e 13 anni, è in fase di reclutamento. Per quanto riguarda la molecola di tipo PPMO, è in corso lo studio clinico MOMENTUM con SRP-5051(vesleteplirsen) sempre per lo skipping dell’esone 51. Si tratta di uno studio diviso in due parti per il quale sono già disponibili i risultati della parte A del trial condotta su 12 pazienti che hanno ricevuto somministrazioni mensili di SRP-5051 per 12 settimane. I risultati di questa prima parte confermano lo skipping dell’esone 51 e la produzione della distrofina. Rispetto alla sicurezza, l’azienda si è soffermata sugli eventi avversi seri di ipomagnesemia (livelli bassi di magnesio nel sangue) riscontrati in alcuni dei partecipanti allo studio, risolti attraverso la somministrazione di magnesio. In seguito a questi eventi, la FDA ha temporaneamentesospeso lo studio negli Stati Uniti per raccogliere maggiori informazioni dall’azienda. Il trial sta invece procedendo negli altri Paesi coinvolti nello studio con il reclutamento dei partecipanti alla seconda parte del trial che coinvolgerà 60 pazienti DMD tra i 7 e i 21 anni deambulanti e non deambulanti che riceveranno somministrazioni mensili di SRP-5051 per un periodo complessivo pari a due anni.
WVE-N531 – Wave Life Sciences: dopo l’interruzione dello sviluppo clinico con suvodirsen, la strategia per lo skipping dell’esone 51 sviluppata originariamente dall’azienda, Wave ha lavorato alla messa a punto di una molecola per lo skipping dell’esone 53 che impiega un oligonucleotide stereopuro con una chimica diversa da quella usata in precedenza. La nuova molecola, chiamata WVE-N531, è in studio nell’ambito di un trial clinico in aperto in corso in Canada e nel Regno Unito, finalizzato a valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Il trial coinvolge pazienti DMD tra i 5 e i 18 anni, deambulanti e non deambulanti, con mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53. Se i risultati di questo studio saranno positivi, l’azienda prevede di ampliare il trial includendo un numero maggiore di partecipanti e coinvolgendo centri clinici in altri Paesi.
AOC1044 – Avidity: la strategia di exon skipping messa a punto da questa azienda mira ad aumentare la capacità delle molecole antisenso di penetrare nelle cellule muscolari attraverso l’impiego di un anticorpo collegatofisicamente alla molecola antisenso che riconosce e lega il recettore per la trasferrina presente in quantità importanti sulla superficie delle cellule muscolari e cardiache. L’attività di queste molecole, chiamate AOC, è stata testata in studi pre-clinici condotti nel topo modello per la DMD evidenziando una percentuale di exon skipping 50 volte superiori rispetto a quella ottenuta con la stessa molecola antisenso nella versione priva dell’anticorpo. Avidity sta lavorando allo sviluppo di molecole AOC per lo skipping dell’esone 51, 53 e 44 e prevede di avviare uno studio clinico con la molecola specifica per l’esone 44, chiamata AOC 1044, nel corso di quest’anno.
DYNE-251 – Dyne Therapeutics: la molecola antisenso Dyne-251 sviluppata dall’azienda impiega un oligonucleotide antisenso di tipo morfolino fosforodiamidato (PMO) legato a un frammento specifico per il trasferimento, denominato Fab (frammento che lega l’antigene) che, come nel caso precedente, lega in maniera specifica il recettore della trasferrina. L’azienda sta lavorando al disegno di uno studio clinico con la molecola per lo skipping dell’esone 51, chiamata DYNE-251, che coinvolgerà pazienti DMD con mutazione trattabile con lo skipping di questo esone, deambulanti e non deambulanti di età inclusa tra i 4 e 16 anni. Il trial sarà controllato con il placebo e valuterà la sicurezza e la tollerabilità di dosaggi multipli crescenti di DYNE-251.
PGN-EDO51 – Pepgen: la strategia per l’exon skipping sviluppata da questa azienda sfrutta un piccolo elemento proteico legato alla molecola antisenso per migliorare la sua capacità di penetrare all’interno delle cellule muscolari. L’azienda ha sviluppato una molecola specifica per lo skipping dell’esone 51, chiamata PGN-EDO51, già valutata in un modello animale per la DMD dove ha mostrato una percentuale di exon skipping superiore al 70%. Pepgen sta conducendo uno studio clinico con la molecola in volontari sani in Canada e prevede di avviare un primo trial clinico nei pazienti DMD nella prima metà del prossimo anno.
ENTR 601-44 – Entrada: la molecola sviluppata da questa azienda, denominata ENTR 601-44 e specifica per lo skipping dell’esone 44, impiega un elemento proteico chiamato “endosomal escape vehicle – EEV” legato all’antisenso che ne facilita l’ingresso nelle cellule e migliora il tempo di permanenza della molecola al suo interno. La strategia è stata testata in topi modello per la DMD confrontando l’attività di una stessa molecola antisenso con o senza l’aggiunta dell’elemento EEV. I risultati di questi studi hanno mostrato che l’aggiunta dell’elemento EEV permette di migliorare l’efficienza di exon skipping. Esperimenti condotti impiegando il trattamento con ENTR 601-44 in un modello animale hanno evidenziato livelli significativi di skipping dell’esone 44 dopo sette giorni dalla somministrazione e una persistenza dell’attività 12 settimane dopo il trattamento. Questi risultati lasciano quindi sperare in una potenziale terapia da somministrare con intervalli di tempo più lunghi tra un trattamento e il successivo. L’azienda sta pianificando l’avvio di un potenziale studio clinico nei pazientiper il prossimo anno.
BMN 351 – BioMarin: L’aziendasta lavorando allo sviluppo di BMN 351, una molecola per lo skipping dell’esone 51 valutata, per il momento, nel topo modello per la DMD. Si tratta anche in questo caso di una molecola antisenso di nuova generazione, sviluppata per migliorare l’attività di exon skipping osservata con drisapersen, la molecola per lo skipping dello stesso esone valutata nell’ambito di un programma clinico interrotto diversi anni fa dall’azienda. I risultati ottenuti nel topo modello per la DMD trattato per 25 settimane con questa nuova molecola sono incoraggianti e indicano un aumento nell’espressione della distrofina dopo 1 e 3 mesi dall’ultima somministrazione. L’azienda spera di avviare uno studio clinico con BMN 351 il prossimo anno.
Sessione “Strategie per ridurre l’infiammazione e la fibrosi” e “Nuovi approcci per combattere la Duchenne”
In queste sessioni sono stati presentati gli aggiornamenti per le strategie terapeutiche che intervengono sui difetti secondari causati dall’assenza della distrofina. Si tratta di molecole che non mirano a ripristinare la produzione della proteina, ma a contrastare l’infiammazione cronica, la fibrosi, il deficit di funzionalità cardiaco o la fragilità del tessuto muscolare.
ATL1102 – Antisense Therapeutics: ATL1102 è una strategia che impiega una molecola antisenso per contrastare l’infiammazione. La molecola agisce interferendo con l’attività di un particolare tipo di cellule infiammatorie, chiamate CD49d, che risentono solo in parte del trattamento con gli steroidi ma che svolgono un ruolo importante nel processo. In seguito ai risultati positivi ottenuti nel topo modello per la DMD, Antisense Therapeutics ha condotto un piccolo studio clinico di fase 2a in aperto in 9 pazienti DMD non deambulanti trattati per 24 settimane, che ha confermato l’attività di ATL1102 evidenziando una riduzione del numero di cellule CD49d e un miglioramento nelle valutazioni condotte attraverso la PUL. Lo sviluppo clinico della strategia dovrebbe ora proseguire con uno studio clinico di fase 2b/3 previsto in Europa e negli Stati Uniti in 114 pazienti DMD non deambulanti tra 10 e 17 anni. Il trial avrà l’obiettivo di verificare l’effetto del trattamento sulla funzionalità degli arti superiori, sarà controllato con il placebo e valuterà due dosaggi di ATL1104, 25 e 50 mg, somministrati settimanalmente per 52 settimane. Al termine dello studio è prevista la possibilità di proseguire il trattamento attraverso uno studio di estensione in aperto in cui tutti i partecipanti, inclusi quelli del gruppo placebo, potranno ricevere ATL1102.
Ifetroban – Cumberland Pharmaceuticals: Ifetroban è un farmaco sviluppato per contrastare l’infiammazione e la fibrosi cardiaca associata alla DMD. Il primo studio clinico nella DMD con ifetroban è stato avviato negli Stati Uniti a febbraio 2020. Il trial, denominato FIGHT DMD, disegnato anche insieme a PPMD e a diversi cardiologi, è uno studio di fase 2 controllato con il placebo che sta valutando l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica associata al trattamento con ifetroban per 12 mesi in 48 pazienti DMD di età superiore ai 7 anni e con una frazione di eiezione (FE) >45% (primo gruppo) o inclusa tra 35-45% (secondo gruppo). A oggi sono stati reclutati i pazienti con le caratteristiche previste per il primo gruppo mentre l’arruolamento dei partecipanti al secondo gruppo è attualmente in corso. A novembre di quest’anno dovrebbero essere diffusi i risultati preliminari sull’efficacia raccolti nei primi 24 partecipanti al trial che hanno completato 6 mesi di trattamento.
CAP-1002 – Capricor Therapeutics: CAP-1002 è una terapia sperimentale basata sulla somministrazione di cellule derivate da tessuto cardiaco di un donatore. La strategia non è tuttavia una terapia cellulare ma una potenziale terapia basata sulla capacità di queste cellule di secernere fattori in grado di comunicare con altri tipi cellulari riducendo l’infiammazione e la fibrosi e stimolando la rigenerazione muscolare. Lo sviluppo clinico di CAP-1002 nella DMD è rivolto a pazienti grandi e l’azienda ha ora in corso uno studio clinico di estensione (HOPE-2 OLE) del precedente trial di fase 2 (HOPE-2) e un trial di fase 3 (HOPE-3) in fase di reclutamento. I risultati dello studio HOPE-2, condotto in 20 pazienti DMD trattati ogni 3 mesi con somministrazioni endovena di CAP-1002 e pubblicati quest’anno, evidenziano un beneficio rispetto al gruppo placebo sia nelle valutazioni condotte attraverso la scala di valutazione degli arti superiori (PUL 1.2) che quelle inerenti alla funzionalità cardiaca valutata con la risonanza magnetica cardiaca nel corso di un anno. Tredei 20 partecipanti allo studio hanno manifestato una reazione avversa in seguito all’infusione che è stata completamente risolta attraverso opportuni trattamenti.Per quanto riguarda lo studio di fase 3, è un trial randomizzato in doppio cieco che si svolge negli Stati Uniti. Lo studio, che avrà la durata di 1 anno, ha iniziato il reclutamento dei partecipanti e coinvolgerà 70 pazienti di età superiore ai 10 anni non deambulanti o vicini alla perdita della deambulazione che riceveranno il trattamento con CAP-1002 o il placebo ogni 3 mesi. Dopo i primi 12 mesi è prevista una estensione in aperto dello studio.
ASP0367 – Astellas Pharma: ASP0367 è una molecola a uso orale progettata per agire sui mitocondri aumentando la loro capacità di produrre l’energia necessaria ai muscoli per funzionare correttamente. L’azienda ha completato uno studio con ASP0367 in volontari sani che ha confermato il meccanismo di azione della molecola e ha avviato uno studio di fase 1b nella DMD negli Stati Uniti che ha l’obiettivo di valutare la sicurezza e la tollerabilità di ASP0367, ma che analizzerà anche un potenziale effetto del trattamento. Lo studio coinvolge 18 pazienti DMD tra gli 8 e i 16 anni in trattamento stabile con steroidi non deambulanti o che manifestano problematiche nella deambulazione ed è randomizzato 2:1, pertanto 12 dei 18 partecipanti riceveranno ASP0367 mentre 6 pazienti assumeranno il placebo. Al termine delle 12 settimane di trattamento seguirà una fase in aperto dello studio in cui tutti i partecipanti al trial assumeranno il trattamento.
EDG-5506 – Edgewise: EDG-5506 è una molecola sviluppata per proteggere una tipologia specifica di fibre muscolari dal danno indotto dall’assenza di distrofia quando il muscolo si contrae. L’azienda ha concluso un primo studio di fase 1 su volontari sani e su un numero ristretto di pazienti BMD che ha confermato la sicurezza e tollerabilità del trattamento somministrato giornalmente per due settimane e la capacità della molecola di raggiungere il muscolo. I risultati del trial hanno inoltre indicato una riduzione importante di alcune molecole indicative del danno muscolare (biomarcatori del danno) tra le quali le CPK, diminuite del 71%. I pazienti BMD inclusi in questo studio stanno proseguendo il trattamento nell’ambito di un trial in aperto che avrà una durata di 12 mesi. I primi risultati di questo studio, relativi a due mesi di trattamento, sono stati diffusi in un comunicato stampa del 20 giugno e confermano il buon profilo di sicurezza e tollerabilità di EDG-5506, oltre all’effetto sui biomarcatori del danno muscolare. L’azienda ha in programma uno studio di storia naturale nella BMD, la prosecuzione dello sviluppo clinico di EDG-5506 con un nuovo trial in pazienti BMD deambulanti, adolescenti e adulti e uno studio nella Duchenne, previsto per la seconda metà di quest’anno. Questo ultimo studio coinvolgerà pazienti tra i 4 e i 9 anni, deambulanti e in trattamento stabile con steroidi e prevede un primo periodo di 3 mesi controllato con placebo seguito da un secondo periodo di 9 mesi in aperto.
Sessioni Breaking news
Nel corso della conferenza ci sono stati tre momenti distinti dedicati alla presentazione di risultati di altrettanti studi clinici particolarmente significativi. Nello specifico il primo intervento è stato quello di PTC Therapeutics che ha annunciato i risultati positivi dello studio 041 con ataluren (Translarna) nei pazienti DMD con mutazione nonsenso. Il trial, controllato con placebo, era stato chiesto dall’EMA successivamente all’approvazione condizionale del farmaco in Europa per confermare l’efficacia del trattamento e ha coinvolto 350 pazienti DMD che hanno ricevuto Translarna o il placebo per un periodo complessivo di 72 settimane. I risultati dello studio, riassunti anche nella lettera alla comunità inviata di PTC Therapeutics il 20 luglio , sono in linea con quanto già emerso sia in termini di efficacia che di sicurezza attraverso lo studio STRIDE, che valuta l’impatto della terapia con Translarna nel contesto di vita reale e confermano ancora una volta la capacità di questo farmaco di rallentare la progressione della patologia. Ricordiamo che, contrariamente all’Europa, Translarna non è disponibile per i pazienti DMD negli Stati Uniti, questi risultati saranno pertanto cruciali sia per chiedere l’autorizzazione all’impiego negli Stati Uniti che ai fini della conversione dell’autorizzazione condizionale in autorizzazione standard in Europa.
La seconda novità, particolarmente importante, è tutta “made in Italy”: si tratta dell’annuncio da parte di Italfarmaco dei risultati positivi del trial di fase 3 con givinostat nella DMD, Epidys. I risultati dello studio, descritti anche nel comunicato stampa diffuso dall’azienda nello stesso giorno, sono stati raccontati da Paolo Bettica nell’intervista che abbiamo registrato subito dopo il suo intervento in conferenza e che potete ascoltare accedendo alla pagina Facebook e Instagram dell’associazione nella sezione video.
L’ultimo intervento nell’ambito delle breaking news è stato quello di Capricor Therapeutics che ha presentato i risultati a 1 anno dello studio di estensione in aperto HOPE-2 OLE descritti anche nel comunicato stampa diffuso successivamente dall’azienda.Il trial ha coinvolto 13 pazienti DMD non deambulanti e in trattamento con steroidi che avevano partecipato al precedente studio di fase 2 HOPE-2 dopo una pausa di un anno dalle somministrazioni. La valutazione dei risultati della PUL 2.0 raccolti nell’anno successivo dalla ripresa delle somministrazioni evidenziano un rallentamento nella perdita della funzionalità degli arti superiori.
A cura dell’ Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per avere maggiori informazioni sulle strategia terapeutiche per la DMD/BMD potete consultare la Brochure sui trial clinici .