Pubblicato il giorno: lun, 1 Apr 2019

Nuova sottomissione all’EMA per idebenone

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Santhera fornisce un aggiornamento sulla presentazione della richiesta per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata in Europa per Puldysa® (idebenone) nella Distrofia Muscolare di Duchenne

Pratteln, Svizzera, 28 marzo 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia la sua intenzione di presentare una richiesta per l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata (CMA) per Puldysa® (idebenone) per il trattamento della disfunzione respiratoria nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD) all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). Seguendo la guida scientifica delle autorità regolatorie europee, il completamento e la presentazione della CMA per Puldysa nella DMD è pianificata per il secondo trimestre del 2019.

Santhera ha ampliato e comprovato il suo precedente dossier regolatorio con dati clinici ulteriori provenienti da pazienti trattati con idebenone, nuove analisi dei dati precedentemente sottomessi e nuovi dati completi di storia naturale, rispondendo alle richieste delle autorità regolatorie. Nella loro interezza questi nuovi dati dimostrano benefici clinici rilevanti per il paziente e un’efficacia terapeutica prolungata durante il trattamento con l’idebenone fino a sei anni nei pazienti DMD. Il nuovi insieme di dati e la strategia di sottomissione sono stati discussi con le autorità regolatorie nazionali nel corso di diversi incontri pre-sottomissione.

L’indicazione iniziale prevista per Puldysa è il trattamento della disfunzione respiratoria nei pazienti DMD che non stanno assumendo glucocorticoidi. La sottomissione si baserà sui dati provenienti dallo studio di fase 2 (DELPHI) di Santhera, sul suo studio di estensione a lungo termine, sul trial principale di fase 3 (DELOS) e sullo studio recentemente completato SYROS, una raccolta di dati a lungo termine provenienti da pazienti che hanno completato lo studio DELOS e hanno continuato ad essere trattati con idebenone fino a sei anni.

I dati principali che saranno inclusi nella prossima sottomissione sono:

I dati degli studi clinici dimostrano il potenziale terapeutico di idebenone nel trattamento della disfunzione respiratoria nei pazienti DMD. I dati cruciali provenienti dallo studio di fase 3 (DELOS), che ha raggiunto il suo obiettivo primario, ha dimostrato effetti clinicamente rilevanti del trattamento con idebenone rispetto al placebo sulle valutazioni della funzionalità respiratoria. Evidenze a supporto provengono dallo studio di fase 2 (DELPHI) e dal suo studio di estensione in aperto della durata di due anni (DELPHI-E).

L’idebenone possiede il potenziale per ritardare le tappe principali clinicamente rilevanti della progressione della patologia. Il picco di flusso espiratorio come percentuale del predetto (PEF%p) è un marcatore sensibile e precoce del declino della funzionalità respiratoria nella DMD. Le analisi dei dati di storia naturale hanno mostrato che il beneficio del trattamento osservato con idebenone nello studio DELOS sul PEF%p potrebbe, quando estrapolato, risultare in un ritardo pari a tre anni nell’inizio della ventilazione assistita considerando un trattamento continuativo, che è di grande rilevanza clinica.

Gli effetti benefici del trattamento con idebenone sono sostenuti anno dopo anno, fino a sei anni. Il declino annuo della percentuale del predetto della capacità vitale forzata (FVC%p) e della PEF%p sono rimasti costantemente più bassi per un periodo fino a sei anni rispetto ai dati di un gruppo di pazienti con caratteristiche simili non trattati arruolati nello studio di storia naturale del CINRG. Questi dati a lungo termine provenienti dallo studio SYROS supportano ulteriormente il potenziale di idebenone di modificare il corso del declino della funzionalità respiratoria e ritardare il tempo per il raggiungimento delle tappe clinicamente rilevanti.

Idebenone ha dimostrato di supportare la preservazione della funzione respiratoria. Il trattamento con idebenone ha anche ridotto il rischio di eventi rilevanti importanti per il paziente includendo eventi avversi broncopolmonari e ospedalizzazioni dovute a cause respiratorie come dimostrato nello studio cruciale (DELOS) e mantenuto nella raccolta di dati a lungo termine (SYROS).

“Il nostro team ha lavorato duramente per raccogliere nuovi dati che rafforzano notevolmente il nostro dossier regolatorio per Puldysa® come potenziale trattamento per la DMD”, ha dichiarato Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer e Responsabile dello sviluppo Santhera. “Il dialogo continuo con i regolatori e clinici esperti nella DMD ha fornito la guida necessaria che ci ha permesso di colmare le precedenti lacune sui dati collegando i risultati dei trial clinici con i benefici tangibili e fortemente rilevanti per i pazienti.”

“La scelta per un percorso di autorizzazione condizionale alla commercializzazione è stata riconosciuta dai regolatori e siamo nella fase delle preparazioni finali per sottomettere il dossier di richiesta”, ha aggiunto Thomas Meier, PhD, Chief Executive Officer di Santhera. “Il percorso regolatorio di un’autorizzazione condizionale alla commercializzazione richiede che noi sottoponiamo un dossier completo con un nuovo nome commerciale, Puldysa®, per distinguere questo prodotto da Raxone che è stato precedentemente approvato come trattamento per i pazienti con la neuropatia ottica ereditaria di Leber.”

L’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) può concedere un’autorizzazione alla immissione in commercio condizionata per un nuovo trattamento per rispondere a un bisogno medico non soddisfatto dei pazienti. I medicinali sono eleggibili per un’approvazione condizionale se sono finalizzati al trattamento di patologie severamente debilitanti o che pongano il paziente in pericolo di vita. Questo include i farmaci orfani. I dati disponibili devono indicare che i benefici del medicinale superano i suoi rischi e il richiedente deve avere un piano di sviluppo in atto per fornire ulteriori dati clinici.

Idebenone è stato designato farmaco orfano per il trattamento della DMD dalle autorità europee, statunitensi, svizzere e australiane.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project onlus

 

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