Mese: Ottobre 2018

Reclutamento Studio Clinico MNK-1411 Per Il Registro Pazienti

Il Registro Pazienti DMD/BMD Italia ha concluso in questi giorni l’elaborazione di una richiesta finalizzata al reclutamento dei pazienti DMD…


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Presentato a Roma “PETER PaN”: il primo progetto della Federazione Italiana Medici Pediatri sulla distrofia muscolare di Duchenne

Una serie di iniziative per promuovere una nuova cultura sulle malattie rare neuromuscolari Mercoledì 17 ottobre, alle 12.30,  si è svolta a Roma,…


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NS-065/NCNP-01 (viltolarsen) Per Exon Skipping Dell'esone 53: Presentati I Risultati Degli Studi Clinici In Giappone E Nord America

Ancora risultati positivi da Nippon Shinyaku, la company giapponese responsabile dello sviluppo clinico di  NS-065/NCNP-01, ora denominato…


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Si Avvicina Il Natale Di Parent Project

C’è dolcezza nell’aria: si avvicina, per tutta la comunità di Parent Project onlus,  uno dei periodi più intensi e ricchi di attività, quello…


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“Programmi Di Accesso Anticipato: Un Modello Vincente Da Implementare Pienamente In Favore Dei Pazienti Con Malattie Rare.”

È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci…


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Sarepta annuncia una nuova collaborazione con Paragon Bioservices per aumentare il potenziale di produzione dei suoi prodotti di terapia genica

Nell’ottica di accelerare lo sviluppo dei suoi programmi di terapia genica, tra i quali quello con la microdistrofina per la distrofia muscolare di…


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Grant Application Parent Project onlus

Lo scorso 30 settembre sono scaduti i termini per la partecipazione al bando “classico” (Grant Application PPO) per progetti di ricerca di Parent…


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Presentati i dati preliminari dal registro pazienti "STRIDE": ataluren rallenta la progressione della Duchenne in bambini con una mutazione non senso

Dopo i risultati positivi sul fronte della terapia genica, ecco un’altra buona notizia che arriva dal 23° Congresso Internazionale della World Muscle…


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Si avvicina il Natale di Parent Project

C’è dolcezza nell’aria: si avvicina, per tutta la comunità di Parent Project onlus,  uno dei periodi più intensi e ricchi di attività, quello…


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