È stato presentato il 24 settembre a Palazzo Madama a Roma, su iniziativa della Senatrice Paola Binetti in collaborazione con l’Osservatorio Farmaci Orfani (OSSFOR), il Position Paper di OSSFOR sui programmi di accesso anticipato (EAPs – Early Access Programmes) ai farmaci orfani. Alla Conferenza Stampa, che ha riunito giornalisti, associazioni di pazienti con malattie rare e istituzioni, ha partecipato anche Parent Project onlus.

Il documento, intitolato “Early Access Programmes: le nostre proposte di miglioramento nell’applicazione della normativa”, ha l’obiettivo di individuare i possibili margini di miglioramento nell’applicazione degli EAPs al fine di consentire ai pazienti affetti da malattie rare di ottenere le terapie in tempi più brevi. Il Position Paper è frutto di un tavolo di lavoro che ha riunito i diversi stakeholder: i rappresentati delle agenzie regolatorie europea e italiana (EMA e AIFA),  della Conferenza Stato – Regioni, delle industrie e dei pazienti (Accademia dei Pazienti-EUPATI Italia, Eurordis e UNIAMO).

Il gruppo di lavoro ha esaminato le normative in vigore in Italia sul tema di accesso precoce ai farmaci orfani al fine di formulare possibili proposte che, risolvendo le criticità emerse in questi anni di applicazione, possano rendere ancora più efficace l’applicazione reale dei percorsi in esame. Dando  uno sguardo al panorama europeo è emerso chiaramente che l’Italia è tra i primi posti rispetto all’offerta di EAPs. Esistono, infatti, quattro percorsi possibili e attivi finalizzati ad offrire ai pazienti affetti da patologie rare, e fortemente invalidanti, trattamenti ancora in corso di valutazione. Tuttavia, in base all’analisi condotta dal gruppo, esistono margini di miglioramento.

Gli esperti hanno analizzato i singoli percorsi nell’ottica di individuare i passaggi per i quali, in base all’esperienza trasversale raccolta, l’introduzione di accorgimenti o modifiche si tradurrebbe in un guadagno effettivo in termini di rapidità ed efficacia di accesso per i pazienti. Il risultato dell’analisi ha portato alla formulazione di una serie di proposte descritte nel Position Paper, suddivise per rapidità di attuazione. Si va dal migliorare la comunicazione tra gli stakeholder e l’istituzione di registri accessibili ai pazienti come fonte di informazioni ufficiali sui trattamenti erogati, a interventi più complessi che permettano, ad esempio, un monitoraggio più efficace dei dati economici e clinici del farmaco o che propongano modifiche sul piano normativo. 

Per conoscere meglio i contenuti del documento potete scaricare il Position Paper sul sito di  OSSFOR  

Potete leggere il Comunicato Stampa della Conferenza Stampa al seguente link