13 Nov 2017
A Potenza Gabriele Cirilli va in scena contro la distrofia
Parte del ricavato della serata andrà a sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Mercoledì 13 dicembre Teatro Don Bosco –…
10 Nov 2017
Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051
'-- Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping…
10 Nov 2017
Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18…
9 Nov 2017
Torna la sfida più…glaciale per sostenere la ricerca sulla distrofia
Un pomeriggio di divertimento a Cortemilia dedicato a Parent Project onlus Sabato 2 dicembre 2017 Piscina Comunale - Via Salino, 3 Cortemilia (CN)…
9 Nov 2017
Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2
--Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
9 Nov 2017
Accademia dei Pazienti: avviata una nuova attività formativa per i pazienti sul tema di ricerca e sviluppo dei farmaci.
Lo scorso 27 ottobre si è svolto a Roma il minicorso dell’Accademia dei Pazienti, dal titolo “Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, per…
9 Nov 2017
AGGIORNAMENTO SULLE DISTROFIE MUSCOLARI INFANTILI
Un interessante incontro di aggiornamento sulle distrofie muscolari infantili organizzato dall’Istituto delle Scienze Neurologiche e dall’Università…
8 Nov 2017
Combattiamo la distrofia con “La solidarietà a tavola per donare una speranza”
Il consueto appuntamento per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Venerdì 1 dicembre 2017 Palafeste – via Fratelli…
7 Nov 2017
Il paziente è il nuovo protagonista della ricerca sui farmaci. Intervista a Stefano Mazzariol, vice presidente Parent Project Onlus e Paziente Esperto EUPATI.
Conoscenza, formazione ed esperienza diretta permettono ai pazienti di diventare una risorsa fondamentale per l’intero processo di Ricerca e Sviluppo…
PP archivio
10 Nov 2017
Sarepta Therapeutics annuncia l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il candidato PPMO dell’esone 51, SRP-5051
'-- Sarepta inizierà immediatamente lo studio clinico di fase 1/2a nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) trattabili con lo skipping…
10 Nov 2017
Wave Life Sciences inizia la sperimentazione clinica per il principale programma nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
Primo studio clinico di WVE-210201, una terapia sperimentale dello skipping dell’esone 51, in ragazzi deambulanti e non, di età compresa tra i 5 e 18…
9 Nov 2017
Torna la sfida più…glaciale per sostenere la ricerca sulla distrofia
Un pomeriggio di divertimento a Cortemilia dedicato a Parent Project onlus Sabato 2 dicembre 2017 Piscina Comunale - Via Salino, 3 Cortemilia (CN)…
9 Nov 2017
Sarepta Therapeutics e il Nationwide Children’s Hospital annunciano l’autorizzazione della domanda di richiesta per un nuovo farmaco -Investigational New Drug (IND)-da parte della U.S. Food and Drug Administration (FDA) per il programma di terapia genica GALGT2
--Nationwide Children’s Hospital è sulla buona strada per avviare uno studio clinico di fase 1 / 2a in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne…
9 Nov 2017
Accademia dei Pazienti: avviata una nuova attività formativa per i pazienti sul tema di ricerca e sviluppo dei farmaci.
Lo scorso 27 ottobre si è svolto a Roma il minicorso dell’Accademia dei Pazienti, dal titolo “Dalla scoperta della molecola agli studi clinici”, per…
9 Nov 2017
AGGIORNAMENTO SULLE DISTROFIE MUSCOLARI INFANTILI
Un interessante incontro di aggiornamento sulle distrofie muscolari infantili organizzato dall’Istituto delle Scienze Neurologiche e dall’Università…
8 Nov 2017
Combattiamo la distrofia con “La solidarietà a tavola per donare una speranza”
Il consueto appuntamento per sostenere la ricerca sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker Venerdì 1 dicembre 2017 Palafeste – via Fratelli…
7 Nov 2017
Il paziente è il nuovo protagonista della ricerca sui farmaci. Intervista a Stefano Mazzariol, vice presidente Parent Project Onlus e Paziente Esperto EUPATI.
Conoscenza, formazione ed esperienza diretta permettono ai pazienti di diventare una risorsa fondamentale per l’intero processo di Ricerca e Sviluppo…
3 Nov 2017
Sarepta Therapeutics sigla una collaborazione globale esclusiva con la Duke University per la tecnologia CRISPR/Cas9 dell’editing genomico per sviluppare nuovi trattamenti per la Distrofia muscolare di Duchenne (DMD)
L’opzione di licenza esclusiva concede a Sarepta i diritti alla proprietà intellettuale della Duke per CRISPR/Cas9. CAMBRIDGE, Mass., 31 ottobre,…
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