Generale

Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia

Le “Linee guida sullo sviluppo neurocognitivo dei pazienti affetti da distrofinopatia” sono state elaborate in collaborazione con Francesca Cumbo,…


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7 settembre: oggi si celebra la Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne

L’evento internazionale per sensibilizzare su questa patologia genetica rara Roma, 7 settembre 2020 Oggi 7 settembre, in tutto il mondo, si…


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FibroGen annuncia l’avvio del trial clinico di fase 3 con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti

L’azienda FibroGen ha annunciato lo scorso 11 agosto l’inizio dello studio LELANTOS con pamrevlumab in pazienti DMD non deambulanti che assumono…


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Novità da Sarepta Therapeutics per Casimersen

In un comunicato stampa diffuso il 25 agosto Sarepta Therapeutics ha annunciato che l’Agenzia Statunitense per i Medicinali, FDA, ha accettato di…


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Impiego dei cannabinoidi nella DMD tra i temi affrontati nella conferenza PPMD

Durante la Conferenza di PPMD che si è svolta dal 22 al 25 luglio 2020, la Dott.ssa Sue Apkon, responsabile della riabilitazione pediatrica presso…


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In arrivo la Giornata Mondiale di Sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne 2020

Il 7 settembre, in tutto il mondo, sarà celebrata la Giornata Mondiale di sensibilizzazione sulla distrofia muscolare di Duchenne (WDAD),…


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La FDA concede l’approvazione accelerata per VILTEPSO (Viltolarsen)

Il 12 agosto scorso la FDA ha concesso l'approvazione accelerata per VILTEPSO™ (viltolarsen, precedentemente noto come NS-065/NCNP01), un…


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COMUNICAZIONE DALLO STAFF DI PARENT PROJECT

Cari Amici, a partire da oggi lo staff di Parent Project torna operativo dopo il periodo di chiusura estiva.  VI ricordiamo che rimaniamo…


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Un webinar sullo sviluppo neurocognitivo nelle distrofie muscolari

La presentazione delle Linee guida redatte in collaborazione con l’Ospedale “Bambino Gesù” Lunedì 7 settembre, alle ore 17.30, in occasione della…


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