16 Ott 2015
PTC annuncia i risultati del trial clinico di Fase 3 ACT DMD con Translarna™ (ataluren) nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne
- PTC prevede di completare la presentazione della domanda progressiva del nuovo farmaco (NDA) alla FDA entro la fine del 2015 - - La totalità dei…
15 Ott 2015
Designazione di “Rare Pediatric Disease” per quattro molecole che mirano al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Tra agosto e settembre le companies Santhera, BioMarin , Sarepta Therapeutics e Catabasis hanno ricevuto dalla statunitense Food and Drug…
15 Ott 2015
Tarix Orphan riceve la designazione “Fast Track” dall’FDA per TXA127come potenziale trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne
CAMBRIDGE, Mass., 6, ottobre 2015 /PRNewswire/ -- Tarix Orphan LLC, una company biofarmaceutica privata focalizzata sul trattamento di patologie…
15 Ott 2015
Summit Therapeutics Presenta i Dati Aggiuntivi provenienti dal trial di Fase 1b con SMT C1100 con dieta modificata nei pazienti DMD al WMS
10 dei 12 pazienti hanno raggiunto le concentrazioni plasmatiche attese per aumentare di circa il 30% o oltre i livelli di utrofina Delineato il…
11 Ott 2015
Sarepta Therapeutics annuncia dati aggiuntivi sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine dal programma di fase 2b con Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—1 ottobre 2015-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una company sviluppatrice di terapie innovative…
11 Ott 2015
BioMarin: Aggiornamento Trimestrale alla comunità Duchenne
Nel tentativo di fornire comunicazioni regolari sui nostri programmi per la DMD alla comunità Duchenne, stiamo diffondendo un aggiornamento…
17 Set 2015
Aggiornamenti da Summit Therapeutics
Si dimostra efficace l’intervento sul regime alimentare proposto da Summit Therapeutics per aumentare i livelli del modulatore di utrofina SMT C1100…
31 Lug 2015
Una nuova molecola per contrastare la fibrosi
Colpisce la formazione di tessuto fibrotico, la molecola sviluppata dalla company statunitense FibroGen, FG-3019. La molecola, già in fase di…
Area Scienza PP
15 Ott 2015
Designazione di “Rare Pediatric Disease” per quattro molecole che mirano al trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
Tra agosto e settembre le companies Santhera, BioMarin , Sarepta Therapeutics e Catabasis hanno ricevuto dalla statunitense Food and Drug…
15 Ott 2015
Tarix Orphan riceve la designazione “Fast Track” dall’FDA per TXA127come potenziale trattamento per la Distrofia Muscolare di Duchenne
CAMBRIDGE, Mass., 6, ottobre 2015 /PRNewswire/ -- Tarix Orphan LLC, una company biofarmaceutica privata focalizzata sul trattamento di patologie…
15 Ott 2015
Summit Therapeutics Presenta i Dati Aggiuntivi provenienti dal trial di Fase 1b con SMT C1100 con dieta modificata nei pazienti DMD al WMS
10 dei 12 pazienti hanno raggiunto le concentrazioni plasmatiche attese per aumentare di circa il 30% o oltre i livelli di utrofina Delineato il…
11 Ott 2015
Sarepta Therapeutics annuncia dati aggiuntivi sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine dal programma di fase 2b con Eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne.
CAMBRIDGE, Mass.--(BUSINESS WIRE)—1 ottobre 2015-- Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), una company sviluppatrice di terapie innovative…
11 Ott 2015
BioMarin: Aggiornamento Trimestrale alla comunità Duchenne
Nel tentativo di fornire comunicazioni regolari sui nostri programmi per la DMD alla comunità Duchenne, stiamo diffondendo un aggiornamento…
17 Set 2015
Aggiornamenti da Summit Therapeutics
Si dimostra efficace l’intervento sul regime alimentare proposto da Summit Therapeutics per aumentare i livelli del modulatore di utrofina SMT C1100…
31 Lug 2015
Una nuova molecola per contrastare la fibrosi
Colpisce la formazione di tessuto fibrotico, la molecola sviluppata dalla company statunitense FibroGen, FG-3019. La molecola, già in fase di…
23 Lug 2015
PPMD Conference 2015 – Washington – Report sui trial clinici
La conferenza annuale del Parent Project statunitense si è svolta quest'anno a Washington, dal 18 al 21 giugno, coinvolgendo più di 25 company…
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
