Gabriele Siciliano, Università di Pisa

La variabilità fenotipica nella Distrofia Muscolare di Becker: proposta di un protocollo di caratterizzazione clinica e molecolare per stratificare i pazienti nella preparazione dei trial

Il progetto di ricerca ha lo scopo di sviluppare un protocollo clinico e molecolare per caratterizzare la variabilità fenotipica dei pazienti con…

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Il ruolo dell’inibitore delle Istone deacetilasi (HDAC) Givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi MDX

Roberto Rizzi, Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia CNR di Roma.

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Caratterizzazione del profilo genetico dei FAP durante la progressione della DMD e il trattamento con inibitori delle HDAC

Pier Lorenzo Puri, Fondazione Santa Lucia di Roma e Sanford Burnham Medical Research Institute (USA)

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Inibizione farmaco mediata dell’Nfix come nuova terapia per la Distrofia Muscolare di Duchenne

Graziella Messina, Università degli Studi di Milano

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L’utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti

Guglielmo Sorci, Università di Perugia

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Studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD

Simona Bertoli, Centro Internazionale per lo Studio della Composizione Corporea (ICANS) dell’Università di Milano

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Biorepository di cellule staminali derivate da urine: applicazioni in diagnostica e ricerca

Università di Ferrara – Dott.ssa M.S. Falzarano – Prof.ssa A. Ferlini 

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Un trial clinico in vitro: un semplice, economico e attendibile test per predire l’efficacia di una nuova terapia

Giulio Cossu, Università di Manchester (UK)

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Riprogrammazione metabolica: una nuova strategia terapeutica per la distrofia muscolare di Duchenne

Silvia Consalvi, IRCCS Fondazione Santa Lucia

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Un nuovo approccio epigenetico per migliorare l’omeostasi nella distrofina muscolare di Duchenne

Giuseppina Caretti, Università di Milano

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La Protein Chinasi C Theta (PKCθ) come bersaglio terapeutico per contrastare le complicazioni tardive della DMD

Marina Bouché , Sapienza Università di Roma

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Contrastare l’infiammazione nella DMD promuovendo la polarizzazione dei  macrofagi pro-rigenerativi attraverso un approccio metabolico

Elisabetta Ferraro, Università di Pisa

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La cardiomiopatia nelle distrofinopatie: caratterizzazione e progressione

Rachele Adorisio, Ospedale Pediatrico Bambino Gesù

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Notizie sui Progetti

Tutte le notizie

La variabilità fenotipica nella Distrofia Muscolare di Becker: proposta di un protocollo di caratterizzazione clinica e molecolare per stratificare i pazienti nella preparazione dei trial

Il ruolo dell’inibitore delle Istone deacetilasi (HDAC) Givinostat sul rimodellamento cardiaco nei topi MDX

Caratterizzazione del profilo genetico dei FAP durante la progressione della DMD e il trattamento con inibitori delle HDAC

Inibizione farmaco mediata dell’Nfix come nuova terapia per la Distrofia Muscolare di Duchenne

L’utilizzo di cellule di Sertoli microincapsulate nella distrofia muscolare di Duchenne. Verso l’applicazione sui pazienti

Studio osservazionale sugli aspetti nutrizionali e metabolici nella DMD

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Un trial clinico in vitro: un semplice, economico e attendibile test per predire l’efficacia di una nuova terapia

Riprogrammazione metabolica: una nuova strategia terapeutica per la distrofia muscolare di Duchenne

Un nuovo approccio epigenetico per migliorare l’omeostasi nella distrofina muscolare di Duchenne

La Protein Chinasi C Theta (PKCθ) come bersaglio terapeutico per contrastare le complicazioni tardive della DMD

Contrastare l’infiammazione nella DMD promuovendo la polarizzazione dei  macrofagi pro-rigenerativi attraverso un approccio metabolico

La cardiomiopatia nelle distrofinopatie: caratterizzazione e progressione

Notizie sui Progetti

Si è concluso il progetto InformaRARE

È partito il progetto S.M.A.R.T. 2.0 – Sviluppare i Modelli di Assistenza per i Rari nel Territorio

PaLaDin: al via le prime compilazioni dei questionari sulla qualità della vita nella DMD

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