In una lettera alla comunità diffusa il 18 novembre, Pfizer informa del trattamento del primo partecipante allo studio clinico di terapia genica DAYLIGHT con fordadistrogen movaparvovec. Il trial, attivo in Australia e negli Stati Uniti, coinvolge bambini tra 2 e 4 anni e fornirà quindi informazioni importanti sulla potenziale efficacia di un intervento precoce di terapia genica sulla progressione della patologia.    

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18 novembre 2022

Siamo lieti di condividere la buona notizia del trattamento del primo partecipante allo studio clinico di fase 2 DAYLIGHT, che valuterà la sicurezza e la tollerabilità del nostro candidato di terapia genica fordadistrogene movaparvovec in bambini con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

Si prevede che lo studio clinico DAYLIGHT in aperto recluterà circa 10 pazienti deambulanti di età compresa tra 2 e <4 anni ( bambini che hanno almeno 2 anni e meno di 4 anni, inclusi quelli di 3 anni fino al compimento del loro 4° anno)  in 6 centri clinici in Australia e negli Stati Uniti in assenza di un gruppo placebo. Il primo paziente è stato trattato all’inizio di questo mese a Sidney in Australia presso il Children’s Hospital a Westmead.

Pensiamo che lo studio DAYLIGHT produrrà dati importanti in questo gruppo di pazienti più giovani e che fornirà informazioni sulla sicurezza e la potenziale efficacia di un intervento di terapia genica precoce nella Duchenne.

Il nostro studio clinico di fase 3 CIFFREO nei pazienti deambulanti (ragazzi che abbiano almeno 4 anni e meno di 8, includendo quelli di 7 anni fino al compimento di 8 anni) prosegue con il reclutamento dei partecipanti in oltre 30 centri nel mondo. 

Complessivamente prevediamo che il nostro programma di terapia genica produrrà un robusto set di dati clinici su fordadistrogen movaparvovec nella popolazione Duchenne. 

Continueremo a condividere informazioni con la comunità Duchenne non appena queste saranno disponibili.

Come sempre vogliamo esprimere la nostra gratitudine per la vostra fiducia e collaborazione, continueremo a lavorare con impegno e con la massima cura per l’avanzamento del nostro programma di terapia genica per la Duchenne. Vogliamo ringraziare i partecipanti al nostro programma clinico e le loro famiglie, senza i quali non sarebbe stato possibile lo sviluppo di questa nuova potenziale terapia di cui c’è un forte bisogno.

Cordialmente

Il team di terapia genica per la DMD di Pfizer 

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

La versione originale della lettera alla comunità è disponibile sul sito di PPMD al seguente link: https://www.parentprojectmd.org/pfizer-announces-first-participant-dosed-in-daylight-phase-2-gene-therapy-trial/