Nei comunicati stampa del 27 e del 31 ottobre scorsi, Santhera Pharmaceuticals e ReveraGen Biopharma hanno fornito aggiornamenti sullo stato delle richieste per l’autorizzazione alla commercializzazione per vamorolone nella distrofia muscolare di Duchenne negli Stati Uniti e in Europa.

Vamorolone è un potenziale sostituto della terapia con gli steroidi attualmente impiegati nella DMD. In seguito ai risultati positivi ottenuti in studi clinici che hanno valutato l’efficacia e gli effetti collaterali di questo farmaco in pazienti tra 4 e 6 anni, Santhera e Reveragen hanno avviato l’iter di richiesta di approvazione per vamorolone come trattamento per la DMD sia con l’agenzia statunitense per i medicinali, FDA, che con quella europea, EMA.

Rispetto agli Stati Uniti, l’iter di presentazione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per vamorolone iniziato a marzo di quest’anno è stato completato. Ciò vuol dire che gli esperti della FDA dispongono ora di tutta la documentazione che descrive la storia clinica del farmaco per la loro valutazione. Santhera e ReveraGen hanno chiesto all’Agenzia una revisione prioritaria della richiesta (la valutazione della richiesta è condotta in 6 mesi invece dei 10 previsti dalla revisione standar) che, se accordata, potrebbe portare ad ottenere un parere della FDA sulla potenziale approvazione a partire dalla seconda metà del prossimo anno. 

Per quanto riguarda l’Europa, la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (Marketing Authorization Application – MAA) per vamorolone come trattamento per la DMD presentata ad ottobre all’EMA è stata validata, ovvero accettata, ai fini della valutazione da parte degli specialisti che compongono il Comitato per i Medicinali per Uso Umano, CHMP, dell’Agenzia. In questo caso un potenziale parere in merito alla richiesta di autorizzare l’immissione in commercio di vamorolone in Europa è previsto per la fine del terzo trimestre del prossimo anno. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con vamorolone potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.