Mese: Settembre 2022

PepGen riporta i dati positivi dello studio di fase 1 con PGN-EDO51 per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne

In un comunicato stampa e una lettera inviata alla comunità diffusi il 28 settembre, l’azienda statunitense PepGen ha annunciato i risultati del suo…


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Webinar “La Salute Cardiologica al centro”

Oggi è la Giornata mondiale del cuore: per approfondire il tema importantissimo della gestione cardiaca per i pazienti con DMD e BMD, vi aspettiamo…


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Progetto teleriabilitazione: il calendario di ottobre

Prosegue il progetto dedicato alla fisioterapia online, realizzato grazie al supporto di Cleverage e PTC Therapeutics. Tramite il progetto è…


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Evento formativo “Il pediatra, le malattie rare e i siblings”

Lunedì 10 0ttobre 2022, dalle ore 09.30 alle 14 presso l’Auditorium San Paolo dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù (Viale Ferdinando Baldelli, 38)…


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Pubblicati su Neuromuscular Disorders i risultati dello studio sul profilo neuropsicologico e comportamentale in un gruppo di pazienti con distrofia muscolare di Becker

La compromissione delle funzioni cognitive ed esecutive*, nonché l'associazione tra le funzioni esecutive e la posizione della mutazione del gene…


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Webinar sull’esperienza di volo con il drone – 27 settembre

Parent Project organizza un webinar  martedi 27 settembre alle ore 17.30 per presentare l'esperienza di volo con il drone e le potenzialità di…


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CRISPR e Duchenne: autorizzata la somministrazione a un paziente negli USA

Condividiamo con piacere una notizia pubblicata sul sito dell’Osservatorio Terapie Avanzate lo scorso 7 settembre, proprio in occasione della…


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Edgewise Therapeutics annuncia i risultati intermedi positivi a quattro mesi dello studio in aperto ARCH con EDG-5506 negli adulti con distrofia muscolare di Becker (BMD)

Lo scorso 11 settembre l’azienda farmaceutica Edgewise Therapeutics ha rilasciato un comunicato stampa che annunciava i risultati intermedi a…


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Concluso il reclutamento per lo studio di terapia genica con SRP-9001 EMBARK

In una lettera alla comunità, Sarepta Therapeutics e Roche hanno annunciato ieri di aver completato il reclutamento dei partecipanti per lo studio…


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