Condividiamo la lettera alla comunità diffusa venerdì 14 maggio dall’azienda Solid Bioscience che fornisce un aggiornamento sul suo programma di terapia genica con SGT-001.

Potete scaricarla qui:

Lettera alla comunitàDownload

Le novità riportate riguardano sia lo studio clinico di fase 1/2 di terapia genica in corso negli Stati Uniti con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD, che un nuovo prodotto di terapia genica in fase pre-clinica a cui sta lavorando l’azienda.

Rispetto allo studio clinico IGNITE DMD, sale a 8 il numero complessivo dei pazienti trattati nel trial. L’ultimo partecipante, come il precedente, ha ricevuto SGT-001 al dosaggio di 2E14vg/kg. Il paziente ha manifestato un effetto collaterale grave di tipo infiammatorio legato al trattamento che è ora in fase di risoluzione, stanno invece tutti bene e non mostrano effetti collaterali i pazienti trattati in precedenza. Sempre nell’ambito di questo trial la seconda novità riportata riguarda i risultati delle biopsie muscolari condotte sui pazienti dal 4 al 6 trattati con lo stesso dosaggio di SGT-001 degli ultimi due partecipanti e di cui erano già disponibili dati sull’espressione della microdistrofina a 90 giorni dalla somministrazione. I nuovi risultati si riferiscono a un periodo post somministrazione che va da 1 a 2 anni e indicano complessivamente un mantenimento a lungo termine nella produzione della microdistrofina.

L’ultima novità condivisa da Solid riguarda infine una terapia genica di nuova generazione a cui l’azienda sta lavorando. Il trattamento, attualmente in sviluppo preclinico e chiamato SGT-003, impiega un nuovo vettore virale selezionato dai ricercatori dell’Azienda per ottimizzare il trasferimento nei muscoli dello stesso gene della microdistrofina usato nel trial clinico in corso.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Per ulteriori informazioni sugli studi clinici con SGT-001 potete consultare la brochure dei trial clinici di Parent Project aps al seguente link .