È arrivata questa notte la notizia di una nuova approvazione accelerata negli Stati Uniti concessa dalla FDA, si tratta questa volta di AMONDYS 45 anche noto come casimersen, la molecola antisenso sviluppata da Sarepta Therapeutic per il trattamento dei pazienti DMD con una mutazione nel gene della distrofina trattabile con lo skipping dell’esone 45.

Analogamente agli altri due farmaci di Sarepta, Exondys 51 e Vyondys 53, approvati rispettivamente a settembre del 2016 e dicembre del 2019, anche l’approvazione di AMONDYS 45 si basa sul principio dell’endpoint surrogato, ovvero aver dimostrato un aumento statisticamente significativo nella  produzione della distrofina nei pazienti, da cui dovrebbe dipendere ragionevolmente anche un beneficio sulla funzionalità muscolare. E’ proprio la dimostrazione del beneficio clinico l’obiettivo principale dello studio di conferma richiesto dalla FDA a Sarepta per la continua approvazione del farmaco, a cui l’azienda sta già lavorando da tempo attraverso il trial clinico di fase 3 ESSENCE, in corso anche in Italia.  Lo studio in doppio cieco e controllato con placebo, condotto nel nostro Paese presso il Policlinico Gemelli di Roma, l’Ospedale Sant’Anna di Ferrara, l’istituto Gaslini di Genova e il Policlinico G. Martino di Messina, sta proseguendo il reclutamento dei partecipanti e, in base a quanto riportato nel comunicato stampa, dovrebbe concludersi nel 2024. 

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps