In un comunicato stampa diffuso lo scorso 23 ottobre la biotech Solid Bioscience annuncia l’inizio di una collaborazione con l’azienda Ultragenyx Pharmaceutical per lo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie geniche per la DMD.
La collaborazione tra le due aziende mira a ottenere nuovi prodotti di terapia genica combinando la microdistrofina sviluppata da Solid, con il suo unico dominio di legame per nNOS, con la piattaforma di produzione di Ultragenyx, che impiega come vettori virali varianti di AAV8.
L’accordo prevede inoltre la concessione a Utragenyx della licenza esclusiva di qualsiasi prodotto che esprima la microdistrofina di Solid veicolata da AAV8 per il trattamento della DMD e altre patologie derivate dall’assenza di una distrofina funzionale, inclusa la BMD.
Nello stesso comunicato si legge infine che la ripresa della somministrazione nello studio IGNITE-DMD del prodotto di terapia genica di Solid, SGT-001, è attesa per il primo trimestre del nuovo anno.


A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent project aps

Potete leggere il comunicato stampa ufficiale al seguente link