In un comunicato stampa diffuso il 24 luglio, Sarepta Therapeutics ha annunciato di aver ricevuto dall’Agenzia statunitense per i medicinali (FDA) la designazione fast track per SRP-9001, la terapia genica con la micro-distrofina attualmente in valutazione nei pazienti Duchenne.La designazione fast track è un processo ideato per facilitare lo sviluppo e accelerare la revisione di farmaci per il trattamento di patologie gravi che affrontano un bisogno medico non soddisfatto. Grazie a questa designazione sarà quindi possibile velocizzare il percorso di sviluppo di SRP-9001 che, come sappiamo, è ora in valutazione in un trial di fase 2 in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo i cui risultati sono previsti per l’inizio del 2021.Un altro piccolo passo è stato dunque compiuto nel percorso di sviluppo di un farmaco di terapia genica e ci auguriamo tanti altri passi in questa direzione per poter arrivare presto all’approvazione di questa strategia innovativa per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne.
A cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa ufficiale diffuso da Sarepta al seguente link
Potete ascoltare gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consultare la scheda descrittiva del trial al seguente link
Per saperne di più sulla terapia genica scaricate la brochure “Un gene in missione speciale” disponibile qui