Sempre più spesso sentiamo parlare di terapia genica, una strategia che abbiamo imparato a conoscere per il suo potenziale ma anche per alcuni suoi limiti, ed è proprio su questo aspetto che si focalizza la notizia diffusa il 2 luglio da Sarepta Therapeutics. Attraverso un comunicato stampa, l’azienda ha annunciato di aver siglato un accordo con Hansa Biopharma per il suo prodotto imlifidase, un enzima sviluppato per intervenire sugli anticorpi di tipo IgG, che potrebbe consentire l’accesso alla terapia genica anche a quei pazienti Duchenne con una immunità pre-esistente fino ad ora esclusi dalla possibilità di trattamento.

La terapia genica sperimentale per la distrofia muscolare di Duchenne (ma anche quella per la distrofia muscolare dei cingoli, LGMD) sviluppata da Sarepta, impiega un vettore virale derivato da un virus adeno-associato, (virus AAV). Un trattamento di questo tipo non può essere somministrato in pazienti già entrati in contatto con la stessa tipologia di virus perchè il loro sistema immunitario utilizzerebbe gli anticorpi IgG prodotti in seguito alla prima infezione per riconoscere e neutralizzare la terapia genica somministrata.

Imlifidase è una proteina sviluppata per riconoscere e tagliare le IgG, il suo potenziale impiego nei pazienti con una immunità pre-esistente, potrebbe quindi rimuovere gli anticorpi specifici per l’AAV consentendo anche a loro di ricevere il trattamento. L’impiego di Imlifidase potrebbe inoltre anche permettere di ripetere la somministrazione di terapia genica nei pazienti che hanno già ricevuto un primo trattamento.

In base ai termini dell’accordo con Hansa Biopharma, Sarepta ottiene una licenza esclusiva globale per sviluppare e promuovere imlifidase in qualità di pre-trattamento finalizzato a consentire la somministrazione della sua terapia genica nei pazienti affetti da DMD o LGMD che non sarebbero altrimenti eleggibili a ricevere la terapia.

A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps

Il comunicato stampa diffuso da Sarepta è disponibile qui

Per saperne di più sulla terapia genica scaricate la brochure “Un gene in missione speciale” disponibile qui