In questo momento di emergenza Covid-19 la biotech americana ha presentato tre contributi virtuali durante la sessione poster della Muscular Dystrophy Association (MDA):
1. Deglutizione delle capsule di edasalonexent
I bambini di età compresa tra i 4 e 7 anni inseriti nei diversi studi clinici con edasalonexent sono stati in grado di imparare a deglutire il farmaco somministrato sotto forma di capsule gelatinose di due dimensioni diverse. Sia nello studio di fase 2 MoveDMD che nello studio di fase 3 PolarisDMD il 97% dei bambini è stato in grado di ingoiare le capsule e l’età non ha influito sulla capacità di assumere capsule più grandi da 250 mg. L’azienda è entusiasta di apprendere che così tanti bambini siano riusciti a ingoiare le capsule. L’azienda ha inoltre raccolto dalle famiglie e dai medici coinvolti consigli su come insegnare ai bambini a ingoiare le capsule, questi suggerimenti sono stati condivisi sui social media e nella newsletter della biotech che ha in previsione la condivisione di queste informazioni con altri ricercatori in modo da fornire preziose risorse educative per altri studi clinici.
2. Lo studio clinico di fase 3 PolarisDMD ha reclutato la popolazione di pazienti attesa
L’azienda ha messo a confronto le popolazioni dei bambini inclusi nello studio di fase 3 PolarisDMD con quelli dello studio MoveDMD di fase 2. E’ stato evidenziato che all’inizio dello studio l’età, il punteggio del North Star Ambulatory Assessment (NSSA) e i valori dei test funzionali a tempo (il tempo per alzarsi da terra, salire 4 gradini e i 10 metri di camminata/corsa) erano simili in entrambi gli studi ovvero non vi erano differenze statisticamente significative. Queste indicazioni sono a supporto di una corretta pianificazione dello studio di fase 3.
3. Crescita in altezza e funzionalità surrenalica nella norma
La dottoressa Erika Finanger, ricercatrice responsabile dello studio clinico di fase 2 MoveDMD, dello studio PolarisDMD di fase 3 e dell’estensione in aperto GalaxyDMD, ha esaminato i dati di sicurezza dei bambini che prendono edasalonexent da oltre 3 anni. Nello studio di fase 2 MoveDMD e nell’estensione in aperto, i bambini trattati con edasalonexent hanno tollerato bene il farmaco, inoltre è stato registrato un aumento coerente con le curve di crescita dei bambini non affetti e una normale funzionalità surrenalica, in quanto edasalonexent non interagisce con il recettore dei glucocorticoidi.
Lo studio di fase 3 PolarisDMD e lo studio di estensione in aperto GalaxyDMD sono entrambi in corso. I risultati di PolarisDMD sono attesi nel quarto trimestre del 2020.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
La versione originale della news nella ultima newsletter di Catabasis Pharmaceuticals è disponibile a questo link.
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