Riceviamo da Solid Biosciences un nuovo aggiornamento sullo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD.
Da quanto riportato nella lettera alla comunità, resta in vigore la sospensione clinica del trial stabilita a novembre dello scorso anno dalla FDA, ma l’azienda e l’Agenzia regolatoria stanno continuando a collaborare per definire al meglio gli interventi da adottare affinché lo studio possa riprendere in sicurezza. Entro il terzo trimestre del 2020 in particolare, Solid fornirà alla FDA gli ulteriori dati richiesti per le valutazioni degli esperti dell’Agenzia.
Cara comunità Duchenne,
sin dal primo giorno ci siamo focalizzati lavorando per lo sviluppo di terapie significative per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne. Questa causa è profondamente radicata in ogni fibra di Solid Biosciences, che è stata fondata da persone colpite dalla Duchenne. Il nostro impegno rimane saldo.
Come potrete ricordare, la Food and Drug Administration (FDA) ha posto il nostro studio clinico di fase 1/2 IGNITE DMD in sospensione a novembre 2019 in seguito a un grave evento avverso (serious adverse event-SAE) nell’ultimo paziente trattato. Come abbiamo annunciato a dicembre, il bambino si è completamente ripreso e tutti i pazienti dello studio clinico continuano a essere monitorati.
Ad aprile 2020, Solid ha presentato una risposta alla FDA che includeva i cambiamenti nel protocollo clinico progettati per potenziare la sicurezza dei pazienti, così come informazioni relative ai miglioramenti del nostro processo di produzione. La FDA ha risposto mantenendo la sospensione clinica e richiedendo ulteriori dati e analisi relativi a questo processo di produzione. Stiamo generando questi dati e prevediamo di sottomettere questa informazione alla FDA prima della fine del terzo trimestre del 2020.
Condividiamo l’impegno della FDA per la sicurezza dei pazienti e stiamo lavorando in collaborazione con l’Agenzia per risolvere la sospensione clinica. Riteniamo che la sicurezza dei pazienti sia la nostra principale priorità. Crediamo che lo sviluppo clinico di SGT-001 possa offrire benefici significativi ai pazienti con questa devastante patologia.
Vogliamo ringraziare tutti i pazienti e le famiglie che si impegnano per partecipare agli studi clinici riconoscendo che la loro decisione non viene presa con leggerezza. Come sempre, siamo grati per la vostra fiducia e supporto alla nostra mission per l’avanzamento di terapie significative per la comunità che serviamo. Siamo impazienti di fornirvi ulteriori aggiornamenti nel prossimo futuro.
#TogetherWeAreSolid
Cordialmente,
Il vostro team di Solid Biosciences
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
La versione originale della lettera è disponibile qui
Ascolta gli ultimi aggiornamenti relativi allo studio e consulta la scheda descrittiva del trial
Per un approfondimento sulla strategia di terapia genica, visita la pagina dedicata nel sito strategie terapeutiche e scarica la brochure “un gene in missione speciale”