C’è anche lo sviluppo di una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne tra gli obiettivi che hanno portato le aziende Vertex Therapeutics e AffiniaTherapeutics a siglare l’accordo annunciato il 27 aprile da Vertex (https://investors.vrtx.com/news-releases/news-
release-details/vertex-pharmaceuticals-and-affinia-therapeutics-establish-multi). La collaborazione punta a sfruttare la piattaforma tecnologica di proprietà di Affinia per modificare gli involucri (o capsidi) dei virus adeno-associati (AAV) e ottenere veicoli ottimizzati per il trasferimento di geni terapeutici da usare nelle strategie di terapia genica per una serie di patologie gravi tra le quali la Duchenne.
Poiché deputati a veicolare il gene terapeutico nelle cellule del tessuto colpito dalla patologia, questi vettori hanno un ruolo chiave per il successo delle strategie di terapia genica ed è quindi importante proseguire il lavoro di ricerca in questo ambito. Nel caso specifico l’obiettivo delle aziende è ottenere nuovi vettori ingegnerizzati e ottimizzati per il trasferimento genico che, oltre a raggiungere più efficacemente il tessuto target della
terapia e a risultare più facilmente producibili su ampia scala, siano anche meno noti al sistema immunitario dei pazienti e per questo applicabili nello sviluppo di terapie geniche destinate al trattamento di popolazioni più ampie.


A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps