Nella giornata di lunedì 24 febbraio 2020, nel portale in cui sono registrati buona parte dei trial clinici che si svolgono nel mondo (https://clinicaltrials.gov/), è stato inserito un nuovo studio di terapia genica con PF-06939926, la strategia basata sulla somministrazione di minidistrofina veicolata da un vettore virale adeno-associato (AAV) sviluppata da Pfizer.
Il nuovo trial sarà uno studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco e controllato con placebo, che valuterà la sicurezza ed efficacia del trattamento in circa 99 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni inclusi, in trattamento giornaliero stabile con steroidi e deambulanti.
In base alle informazioni depositate, i partecipanti saranno suddivisi in due gruppi, il primo che includerà due terzi dei pazienti, riceverà il trattamento all’inizio dello studio, mentre il secondo sarà trattato con il placebo e riceverà la terapia genica in studio dopo un anno, a meno di indicazioni contrarie.
Non sono stati indicati i Paesi nei quali si svolgerà il trial, né abbiamo notizie in merito alle tempistiche per l’avvio del reclutamento ma non appena avremo aggiornamenti su questi e altri aspetti li condivideremo immediatamente con voi.
In vista della partenza di nuovi possibili studi nel nostro Paese, vi ricordiamo infine l’importanza di aggiornare con puntualità i dati clinici raccolti nel registro Pazienti DMD/BMD Italia comunicando eventuali nuovi aggiornamenti a Ilaria Zito e Fernanda De Angelis entrambe impegnate nella gestione del portale.
Dopo l’annullamento della XVIII edizione della nostra Conferenza Internazionale, una notizia di questo tipo ancora di più ci riporta all’opportunità mancata di avere risposte immediate alle tante domande che sicuramente avreste posto sabato ai rappresentanti di Pfizer e delle altre aziende, in occasione della sessione di apertura dedicata alla terapia genica. Proprio per questo stiamo valutando soluzioni alternative per provare a mantenere aperta la possibilità di un confronto e vi aggiorneremo a brevissimo su una possibile soluzione.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per maggiori informazioni su PF-06939926 potete consultare la nostra brochure sui trial clinici.