Con estremo disappunto, l’azienda farmaceutica Wave ha diffuso una lettera alla comunità Duchenne per informare i pazienti e le famiglie che i programmi di studio clinico con suvodirsen verranno interrotti.
Suvodirsen è un oligonucleotide antisenso di tipo stereopuro sviluppato da Wave per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne con una mutazione trattabile con lo skippping dell’esone 51.
I risultati delle analisi intermedie dello studio di estensione di fase 1 con suvodirsen, relativi ai livelli di espressione della distrofina dalle biopsie dei ragazzi inclusi nello studio, erano attesi per la seconda metà del 2019. La fase 1 dello studio era stata anche funzionale per stabilire le dosi ottimali di molecola in grado di indurre uno skipping efficace, dosi che erano nel frattempo state testate nello studio di estensione di fase 1 e nello studio di fase 2/3, la cui partenza era stata annunciata a fine giugno e che prevedeva il coinvolgimento anche di centri clinici in Italia.
La decisione di interrompere lo studio si basa sull’assenza di un cambiamento nell’espressione di distrofina come dimostrato dalle analisi intermedie dello studio di estensione di fase 1 ad entrambi i dosaggi sotto studio.
L’azienda si impegna per fare in modo che i centri clinici possano condividere con le famiglie i risultati osservati in ciascun paziente.
Potete leggere ai seguenti link la lettera alla comunità e il comunicato stampa originali diffusi da Wave Life Sciences.
Di seguito potete leggere la traduzione della lettera alla comunità:
16 dicembre, 2019
Cara comunità Duchenne:
Abbiamo uno spiacevole aggiornamento da condividere riguardo al programma clinico con suvodirsen, il nostro oligonucleotide antisenso stereopuro per lo skipping dell’esone 51. Dopo la revisione dei risultati intermedi relativi alla distrofina dello studio di estensione in aperto (OLE) di fase 1, abbiamo preso la difficile decisione di interrompere il programma con suvodirsen. Inoltre, stiamo sospendendo l’ulteriore sviluppo della nostra molecola candidata per i pazienti Duchenne che hanno una mutazione trattabile con lo skipping dell’esone 53.
Abbiamo avviato la nostra ricerca nel campo della Duchenne con l’obiettivo di ripristinare livelli significativi di distrofina e siamo profondamente dispiaciuti di non essere riusciti a raggiungere questo obiettivo con suvodrsen. Nel corso degli ultimi anni, durante il lavoro di sviluppo di suvodirsen, molti di noi di Wave hanno avuto il privilegio di conoscere centinaia di famiglie che convivono con la Duchenne, e di lavorare con i gruppi di supporto ai pazienti. La forza, il coraggio e la perseveranza della comunità Duchenne ci ha onorato e ispirato ogni singolo giorno. Se da una parte l’annuncio di oggi è profondamente scoraggiante, siamo fiduciosi che arriveranno giorni migliori per i pazienti e le famiglie che convivono con la Duchenne.
I risultati dello studio clinico dimostrano che non c’è stato cambiamento nell’espressione della distrofina con nessuno dei due dosaggi di 3,5 mg/kg e di 5 mg/kg di suvodirsen. Questi risultati sono stati sorprendenti considerando i risultati preclinici osservati con suvodirsen, ma hanno chiaramente dimostrato che il trattamento con suvodirsen non ha prodotto un ripristino dell’aumento di distrofina nei ragazzi. Non sono stati riscontrati problemi di sicurezza. Condivideremo i risultati di questi studi nella speranza che la comunità possa beneficiare del suo contributo a questo programma.
In seguito a questa decisione, stiamo lavorando con i siti dei trial clinici per l’interruzione immediata dello studio OLE di fase 2/3, DYSTANCE 51. Non saranno somministrate ulteriori dosi di suvodirsen, e non verranno effettuate ulteriori biopsie. Stiamo inoltre lavorando con i clinici coinvolti con lo studio per fornire ciò di cui hanno bisogno per poter supportare le famiglie che stanno partecipando a questi studi. Dopo che avremo finito di analizzare gli ultimi dati dello studio, ci impegniamo a fare in modo che i clinici coinvolti possano condividere i risultati di ciascun paziente con la famiglia.
I nostri sinceri e sentiti ringraziamenti a tutti i pazienti e le famiglie che hanno partecipato agli studi clinici con suvodirsen. Se voi, o un membro della vostra famiglia, state partecipando a questo studio, vi incoraggiamo a contattare il vostro clinico di riferimento per ulteriori informazioni. Vorremmo inoltre ringraziare tutti coloro che fanno parte della comunità Duchenne – inclusi famiglie, associazioni di supporto, enti regolatori e clinici – che hanno fornito preziose indicazioni su questo programma.
Sinceramente,
Paul Bolno
Presidente e CEO
Parent Project vuole ringraziare tutti i pazienti e le famiglie coinvolte con lo studio. Siamo consapevoli dell’impatto di una simile notizia e siamo qui per supportarvi in questo momento difficile. Per qualsiasi richiesta non esitate a contattare scienza@parentproject.it o centroascolto@parentproject.it.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps