In un comunicato stampa diffuso il 19 novembre, l’azienda Santhera Pharmaceuticals ha annunciato che i dati dello studio SYROS con idebenone nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne, sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Neuromuscular Disorders (che potete visualizzare al seguente link).
L’idebenone è una piccola molecola che agisce coadiuvando la funzione di un enzima in grado di stimolare nei mitocondri la catena di trasporto degli elettroni, uno dei principali processi coinvolti nella respirazione, portando ad una diminuzione dei radicali liberi e a un aumento dei livelli di energia cellulare.
Nello studio di fase 3 con idebenone, denominato DELOS, 64 pazienti non in trattamento con steroidi, sono stati trattati per un periodo di 52 settimane con idebenone o con placebo. Lo studio ha dimostrato che il farmaco è in grado di rallentare il declino della funzionalità respiratoria.
I dati di un successivo studio retrospettivo a lungo termine, denominato SYROS, condotto su 18 dei 64 ragazzi che hanno completato il precedente studio di fase 3 e hanno continuato ad assumere idebenone tramite i Programmi di Accesso Precoce (EAPs), erano stati presentati durante la nostra XVII Conferenza Internazionale sulla distrofia muscolare di Duchenne e Becker il 16 febbraio 2019 (di seguito il link alla notizia) e riportati poi in un comunicato stampa diffuso dalla stessa biotech. Nel comunicato si annunciava inoltre che i dati sarebbero stati sottomessi per una pubblicazione scientifica internazionale, che non è tardata ad arrivare.
I dati pubblicati sono relativi all’evoluzione della funzionalità respiratoria nei 18 ragazzi durante i periodi di assunzione del farmaco (On-Idebenone) rispetto ai periodi di non assunzione (Off-Idebenone) negli stessi pazienti. I dati raccolti fanno riferimento ad un trattamento a lungo termine lungo un periodo medio di 4.2 anni in seguito al completamento dello studio DELOS.
Il tasso annuale di declino della funzionalità respiratoria si è dimostrato notevolmente ridotto nel passaggio dal periodo Off-Idebenone al periodo On-Idebenone, misurato sia in termini di percentuale del predetto della Capacità Vitale Forzata, FVC%p (da -7.4% a -3.8%), che di percentuale del predetto di Picco di Flusso Espiratorio, PEC%p (da -5.9% a -1.9%). Il tasso annuale di declino si è inoltre mantenuto stabile anno dopo anno per tutta la durata del trattamento fino ad un massimo di 6 anni rispetto a pazienti di controllo in base ai dati di storia naturale. Anche gli eventi avversi broncopolmonari e le ospedalizzazioni dovute a infezioni respiratorie o disordini correlati si sono ridotti durante il periodo On-Idebenone.
Come ha dichiarato Gunnar M. Buyse, Professore di Pediatria e Neurologia Pediatrica degli Ospedali Universitari di Leuven (Belgio) e autore principale della pubblicazione su Neuromuscular Disorders, di cui Eugenio Mercuri è uno dei co-autori, “i dati di questo periodo di follow-up a lungo termine in pazienti che ricevono idebenone e in gestione clinica routinaria forniscono una serie di informazioni preziose che vanno a complementare le evidenze precedentemente riportate, specialmente i risultati positivi del trial di fase 3 DELOS. Nel loro insieme, i dati disponibili dimostrano che idebenone è in grado di preservare la funzionalità respiratoria e di detenere un potenziale terapeutico in grado di modificare la patologia”.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Potete leggere al seguente link il comunicato stampa originale diffuso da Santhera.