Riceviamo e condividiamo un nuovo aggiornamento ricevuto da Solid Biosciences in merito al suo studio di terapia genica con la microdistrofina SGT-001, IGNITE DMD. Purtroppo uno dei pazienti trattati nel gruppo di dosaggio con dose elevata nello studio ha subito un evento avverso classificato come serio, in seguito al quale la FDA ha stabilito una sospensione temporanea del trial. Come riportato nella lettera alla comunità Duchenne ricevuto dall’azienda e nel comunicato stampa il paziente sta fortunatamente migliorando ed è seguito attentamente dalla équipe di medici.
Riportiamo di seguito la traduzione della lettera ricevuta oggi dall’azienda indirizzata alla comunità Duchenne
Cara comunità Duchenne,
sin dal primo giorno abbiamo avuto un obiettivo chiaro presso Solid Biosciences – scoprire, sviluppare e fornire nuove e significative terapie per i pazienti con la distrofia muscolare di Duchenne. Il nostro singolo focus è stato sulla Duchenne e sul migliorare le vite dei pazienti e delle loro famiglie.
Questa mattina abbiamo diffuso un comunicato stampa che fornisce un aggiornamento sullo studio IGNITE DMD, il nostro trial clinico di fase 1/2 con la nostra terapia genica con la microdistrofina, SGT-001. Come parte del nostro continuo impegno con la comunità Duchenne, vogliamo fornirvi questo aggiornamento.
L’ultimo bambino trattato ha subito un evento avverso serio (SAE) e fortunatamente, ora sta migliorando. Abbiamo comunicato l’evento alla FDA e al Comitato di Monitoraggio dei Dati e della Sicurezza dello studio IGNITE DMD. In seguito alla notifica abbiamo ricevuto una chiamata dalla FDA che ci ha informato che lo studio IGNITE DMD è stato temporaneamente sospenso e prevediamo di ricevere una comunicazione scritta formale dall’Agenzia con informazioni aggiuntive. Siamo impegnati nel lavorare con l’FDA per risolvere la sospensione.
Ad oggi, sono stati trattati sei pazienti con SGT-001. Questi includono tre pazienti nel primo gruppo di dosaggio con la dose di 5E13 vg/kg. Questi pazienti stanno tutti bene. Come potrete ricordare a febbraio di quest’anno abbiamo riportato i dati iniziali provenienti da questo primo gruppo – e annunciato il nostro piano per aumentare la dose a 2E14 vg/kg.
Tre pazienti sono ora stati trattati in questo secondo gruppo. I primi due di questi pazienti stanno anche loro bene. Come menzionato sopra, il terzo paziente nel gruppo a 2E14 vg/kg è stato trattato alla fine di ottobre e ha manifestato un SAE. Il SAE ha portato a una bassa conta delle piastrine, una riduzione nella conta dei globuli rossi, danno renale acuto e a un declino cardiopolmonare.
Come riportato, il paziente viene seguito attentamente dal suo team di medici. Si sta riprendendo e continua a migliorare. Stiamo lavorando duramente per capire meglio questo evento e continueremo a monitorare questo paziente con il dott. Barry Byrne e il suo team eccezionale presso la University of Florida.
Siamo impazienti di comunicare i dati iniziali sui biomarcatori provenienti dai primi due pazienti trattati al dosaggio di 2E14 prima della fine dell’anno. Avremo un aggiornamento sullo stato di salute del paziente e continuiamo a lavorare per capire meglio l’evento avverso e come gestire al meglio la somministrazione di SGT-001. Il nostro obiettivo finale è capire meglio il beneficio funzionale che potrebbe derivare dal nostro trattamento e come gestire efficacemente la sua somministrazione.
Da anni ormai stiamo combattendo questa orribile patologia e crediamo di essere ad un passo da ciò che è possibile. Questo richiede duro lavoro, perseveranza e la capacità di affrontare e risolvere le problematiche lungo la strada.
I nostri pensieri sono con l’ultimo paziente trattato e la sua famiglia. Abbiamo sicuramente sperato in un’esperienza diversa in questo studio clinico per questo ragazzo e siamo estremamente grati per il suo recupero in corso dal SAE. Speriamo che il bambino lasci presto l’ospedale – e che avrà un beneficio clinico significativo da questa terapia.
Continuiamo ad essere impegnati come sempre per lavorare al meglio e aiutare le migliaia di giovani persone che soffrono della Duchenne. Come sempre, continueremo a lavorare con urgenza passione e rigore scientifico e la più grande considerazione per la sicurezza dei nostri pazienti.
Sinceramente
Il vostro team di Solid Biosciences
Traduzione a cura dell’ufficio scientifico di Parent Project aps