Si è appena conclusa la 24° edizione del Congresso Annuale Internazionale della World Muscle Society che si è svolto quest’anno dal 2 al 5 ottobre a Copenhagen, in Danimarca.
Come ogni anno, questo è un evento molto partecipato e importante nel panorama delle malattie neuromuscolari, dove numerose aziende biofarmaceutiche impegnate nel campo presentano tutte le novità e gli aggiornamenti relativi ai propri studi, cui fanno seguito i relativi comunicati stampa.
Riportiamo di seguito una carrellata delle principali novità presentate al congresso con i relativi link ai comunicati stampa.
CATABASIS
Catabasis Pharmaceuticals ha presentato i dati relativi alla fase 2 dello studio MoveDMD con edasalonexent e alla sua estensione in aperto (studio in cui non è presente alcun gruppo di controllo) in ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne. Edasalonexent è stata sviluppata come potenziale terapia sostitutiva di quella basata sui corticosteroidi ed è indipendente dal tipo di mutazione.
I dati presentati dimostrano che edasalonexent è in grado di rallentare la progressione della malattia rispetto al periodo di controllo senza il trattamento e che è ben tollerato a lungo termine (oltre 55 anni-paziente cumulativi di esposizione).
I dati sulla sicurezza e la tollerabilità provenienti dallo studio MoveDMD supportano la possibilità che edasalonexent possa diventare una terapia standard per i ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne, dal momento della diagnosi in poi. I biomarker indicativi dello stato di salute e dell’infiammazione muscolare sono migliorati significativamente e la maggior parte degli eventi avversi registrati è stata di lieve entità. Edasalonexent non essendo uno steroide, non ha mostrato gli effetti collaterali noti dei corticosteroidi.
Edasalonexent è attualmente in studio nel trial di fase 3 PolarisDMD, i risultati di questo studio, previsti per il quarto trimestre del 2020, saranno determinanti al fine di una possibile richiesta di autorizzazione alla commercializzazione.
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Catabasis Pharmaceuticals al seguente link
PTC
PTC Therapeutics ha presentato i nuovi dati sulla funzionalità polmonare provenienti dal registro internazionale per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne causata da una mutazione nonsenso in trattamento con Translarna™ (ataluren) – STRIDE (Strategic Targeting of Registries and International Database of Excellence). Il registro STRIDE è uno strumento post-approvazione multicentrico e osservazionale dei pazienti che stanno ricevendo Translarna™ che mira a fornire informazioni sulla sicurezza e l’efficacia di ataluren come terapia a lungo termine.
I dati raccolti dimostrano che i bambini e gli adolescenti in trattamento con Translarna™ conservano la funzionalità polmonare rispetto a un gruppo abbinato in uno studio di storia naturale a lungo termine. I dati presentati sono stati diffusi anche attraverso un comunicato stampa diffuso il 4 ottobre.
Potete leggere la traduzione del comunicato stampa diffuso da PTC al seguente link.
CAPRICOR
L’azienda statunitense Capricor Therapeutics ha presentato i risultati positivi di alcune analisi intermedie condotte a 6 mesi su 20 partecipanti allo studio HOPE-2, il trial clinico di fase 2 con CAP-1002 in corso negli Stati Uniti che coinvolge pazienti DMD anche non deambulanti.
La strategia si basa sulla somministrazione di cellule staminali cardiache derivate da tessuto cardiaco proveniente da donatori, ma non è una vera e propria terapia cellulare. Le cellule infatti non si integrano né ripopolano il cuore del ricevente, ma agiscono liberando fattori specifici che intervengono sull’infiammazione, la fibrosi e la rigenerazione cardiaca e che sembrano avere un impatto anche sulla funzionalità muscolare e polmonare.
I dati presentati nel convegno e descritti nel comunicato emesso il 7 ottobre, si riferiscono principalmente alle valutazioni condotte dopo 6 mesi dall’inizio del trattamento mediante la scala PUL 2.0 – Performance of the Upper Limb function – un test che misura la funzionalità dell’arto superiore analizzata considerando tre livelli: partendo dalla spalla, dal gomito e dal polso. Il confronto dei punteggi registrati nel gruppo che ha ricevuto la terapia rispetto a quelli ottenuti nel gruppo placebo, evidenzia risultati migliori nei pazienti trattati con CAP-1002 in ciascuno dei livelli indagati, un dato in linea con i risultati annunciati qualche mese fa e che si riferivano all’analisi del solo livello intermedio della stessa scala.
L’azienda prevede un nuovo incontro con l’Agenzia statunitense dei medicinali, FDA, per proseguire il confronto sullo sviluppo della strategia. Nuovi aggiornamenti sullo studio sono attesi entro la fine del 2019.
Questo il link al comunicato originale
REVERAGEN
L’azienda biofarmaceutica ReveraGen, ha presentato i dati relativi ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne in trattamento con vamorolone nel trial VBP15-LTE. La notizia è stata riportata in un comunicato diffuso il 5 ottobre dalla stessa ReveraGen e in un secondo comunicato diffuso il 7 ottobre da Santhera che, come annunciato lo scorso novembre (al seguente link la notizia), ha acquisito il diritto di licenza esclusiva per vamorolone.
Vamorolone è un farmaco anti infiammatorio sviluppato da ReveraGen come sostituto del cortisone nel trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne.
I dati presentati sono relativi ad almeno 18 mesi di trattamento di 23 dei 45 ragazzi che, dopo aver concluso il trial VBP-15 della durata di 6 mesi, sono entrati in uno studio di estensione della durata di 2 anni con dosi aumentate del farmaco.
I risultati sono incoraggianti: il trattamento con vamorolone ha portato ad un miglioramento persistente della funzionalità motoria, mostrando al tempo stesso una migliore tollerabilità al farmaco rispetto al trattamento con corticosteroidi, come evidenziato dai dati di storia naturale relativi ad un gruppo di controllo esterno.
Vamorolone ha ottenuto la designazione di Farmaco Orfano negli Stati Uniti e in Europa e la designazione Fast Track dalla FDA. Viene definito Farmaco Orfano un medicinale in via di sviluppo per una malattia rara e molto grave, mentre Fast Track è una designazione che mira ad accelerare le fasi di revisione durante il processo che porta all’approvazione di un farmaco.
Di seguito i link ai due comunicati stampa originali di ReveraGen e di Santhera.
NIPPON SHINYAKU
Viltolarsen è un oligonucleotide antisenso (AON) sviluppato dall’azienda giapponese Nippon Shinyaku per indurre lo skipping dell’esone 53 del gene della distrofina. Sono tre i comunicati stampa, diffusi tra il 2 e il 7 ottobre 2019, che riassumono le principali novità dall’azienda nipponica
Nel comunicato del 2 ottobre l’azienda ha annunciato di avere completato la richiesta per la presentazione di New Drug Application (NDA) alla FDA statunitense per viltolarsen. La NDA è la Domanda per i Nuovi Farmaci che viene di norma presentata alla FDA per la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione di un farmaco o terapia negli Stati Uniti.
Nei comunicati del 7 ottobre, la biotech riassume i risultati dei due studi clinici rispettivamente di fase 1/2 (in Giappone) e di fase 2 (negli Stati Uniti) presentati durante il Congresso della WMS:
- il primo studio di fase 1/2 si è svolto in Giappone su 16 bambini di età compresa tra i 5 e i 12 anni. Sebbene il numero di pazienti fosse limitato, una tendenza all’aumento della forza muscolare come endpoint secondario è stata osservata dopo il trattamento nel gruppo trattato con 80 mg/kg
- il secondo studio clinico di fase 2 si è svolto in Nord America su 16 bambini tra i 4 e 9 anni deambulanti. Lo studio era suddiviso in due fasi: la prima in doppio cieco, controllata con placebo, ha avuto una durata di 4 settimane, durante le quali 5 pazienti hanno ricevuto il placebo. Nella seconda fase, della durata di 20-24 settimane, tutti i partecipanti hanno ricevuto viltolarsen al dosaggio di 40 mg/kg o 80 mg/kg a settimana. Tutti i partecipanti a questo trial sono stati inclusi in uno studio di estensione in aperto fino a 144 settimane di trattamento. I risultati dopo 24 settimane, insieme ai dati provvisori dello studio di estensione in aperto in cui il trattamento è stato prolungato a 73 settimane, possono supportare l’ulteriore sviluppo di viltolarsen.
Di seguito il comunicato del 2 ottobre e i due comunicati del 7 ottobre relativi allo studio in Giappone e allo studio negli Stati Uniti.
A cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project aps
Per ulteriori informazioni su CAP-1002, edasalonexent, ataluren, vamorolone e viltolarsen potete consultare la Brochure dei trial clinici di Parent Project aps.