Pratteln, Svizzera, 24 giugno 2019 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria per i Medicinali e i Prodotti per la Salute (MHRA) britannica ha rinnovato per un ulteriore anno il parere scientifico per lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (EAMS) per l’idebenone per i pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) con un declino della funzionalità respiratoria e che non assumono glucocorticoidi. Con il rinnovo, l’MHRA ha nuovamente confermato il suo parere scientifico positivo per idebenone nello schema EAMS, mentre una corrispondente richiesta di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) è stata recentemente presentata in Europa.
Durante la richiesta di rinnovo dell’EAMS, Santhera ha presentato nuovi dati sull’efficacia (compresi i risultati dello studio a lungo termine SYROS) che supportano il potenziale per un mantenimento clinicamente rilevante della funzione respiratoria durante il trattamento con idebenone fino a 6 anni in un contesto di vita reale. Rinnovando l’EAMS1, l’MHRA ha consentito l’accesso all’idebenone ai pazienti DMD che hanno necessità più elevate. Di recente, Santhera ha presentato una richiesta di Autorizzazione all’Immissione in Commercio Condizionata (CMA) all’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per idebenone (con il marchio commerciale Puldysa®) per il trattamento del declino della funzionalità respiratoria nella DMD.
“Siamo felici del rinnovo dell’EAMS per idebenone in quanto fornisce un’opzione terapeutica ai pazienti DMD del Regno Unito in declino respiratorio che non hanno alternative di trattamento”, ha detto Kristina Sjöblom Nygren, MD, Chief Medical Officer e Responsabile dello Sviluppo di Santhera. “Il mese scorso abbiamo presentato una MAA europea per idebenone nella DMD. In questo contesto, il rinnovo dell’MHRA non arriva soltanto come un continuo riconoscimento del bilancio positivo rischio-beneficio dell’idebenone in questa popolazione di pazienti, ma aiuta anche a coprire il periodo fino all’approvazione del farmaco”.
L’idebenone è disponibile nel Regno Unito attraverso l’EAMS da giugno del 2017. Attualmente, 67 pazienti DMD stanno beneficiando dell’accesso a idebenone tramite l’EAMS presso diversi centri specializzati nella DMD nel Regno Unito.
In base all’EAMS, come mostrato nella relazione di valutazione2 pubblica, idebenone è indicato come trattamento per rallentare il declino della funzione respiratoria in pazienti DMD dall’età di 10 anni che attualmente non stanno assumendo glucocorticoidi. I pazienti dovranno soddisfare i criteri clinici per entrare nell’EAMS, compresa la dimostrazione del declino attivo della funzione respiratoria prima dell’inizio del trattamento. Idebenone può essere offerto a pazienti precedentemente trattati con glucocorticoidi o in pazienti nei quali il trattamento con glucocorticoidi non è tollerato o è considerato non consigliabile.
1 Annex to the Public Assessment report (2nd renewal, 2019).
2 Public assessment report. Disponibile al link:
A cura dell’Ufficio Scientifico Parent Project aps
Potete leggere il comunicato stampa originale diffuso da Santhera al seguente link
Per ulteriori informazioni sullo studio clinico con idebenone potete consultare la Brochure dei Trial Clinici di Parent Project aps.