Santhera, la company coinvolta nello sviluppo clinico di Raxone® (idebenone), ha annunciato il rinnovo del parere positivo dell’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) allo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) per Raxone®. Dallo scorso anno, infatti, i pazienti Duchenne del Regno Unito che sono in declino respiratorio e non in trattamento con steroidi possono usufruire del farmaco. Santhera sta attualmente preparando le richieste di autorizzazione alla commercializzazione in Europa e negli Stati Uniti.

Raxone® (idebenone) di Santhera riceve dalla MHRA Britannica il rinnovo del parere scientifico per lo schema di accesso precoce ai medicinali (Early Access to Medicines Scheme – EAMS) nella Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD)

Pratteln, Svizzera, 22 giugno 2018 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia che l’Agenzia Regolatoria britannica per i medicinali e i prodotti per la salute (MHRA) ha rinnovato a Raxone® (idebenone) il parere scientifico per lo schema di accesso precoce ai medicinali (EAMS) per i pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) con un declino della funzionalità respiratoria e che non assumono glucocorticoidi. In occasione della revisione annuale, l’MHRA ha confermato il suo parere scientifico positivo per lo schema EAMS  per Raxone prorogandolo per un altro anno.

L’obiettivo dell’EAMS è fornire ai pazienti affetti da patologie seriamente debilitanti o che mettono a repentaglio la vita, l’accesso a farmaci che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione nel caso in cui ci sia un chiaro bisogno medico non soddisfatto.

L’inclusione in EAMS consente ai pazienti con DMD che soddisfano i criteri definiti da questo schema, di ottenere l’accesso a Raxone, un prodotto medicinale sperimentale per il quale Santhera sta attualmente preparando le richieste di autorizzazione alla commercializzazione in Europa e negli Stati Uniti.

Da giugno del 2017 Raxone è disponibile nel Regno Unito tramite EAMS. Attualmente oltre 40 pazienti DMD sono inseriti nell’EAMS presso diversi centri specializzati sulla DMD nel Regno Unito.

“Siamo molto felici del rinnovo dell’EAMS per Raxone che consente ai pazienti con DMD in declino respiratorio e che non hanno altre alternative terapeutiche disponibili, di ricevere un trattamento”, ha detto Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Il rinnovo dell’MHRA arriva come un segnale del continuo riconoscimento sia dell’elevato bisogno medico non soddisfatto dei pazienti con DMD sia del bilancio positivo rischio-beneficio di Raxone in questa popolazione. Siamo impegnati a rispondere a questo urgente bisogno medico e renderemo Raxone disponibile a tutti i pazienti nel Regno Unito che soddisfano i criteri di elegibilità per l’EAMS su richiesta del loro medico curante”.

Janet Bloor, presidente di Action Duchenne e madre di un giovane paziente Duchenne, ha detto: “Abbiamo aspettato molti anni per realizzare l’opportunità di un accesso precoce a potenziali nuovi trattamenti. E ci è voluta un’azienda come Santhera che si è concentrata su un importante bisogno non soddisfatto e ha cercato di affrontare i problemi alla base dell’insufficienza respiratoria. Con la Duchenne il tempo è qualcosa che non abbiamo e accolgo con favore il rinnovo dell’EAMS da parte del MHRA dopo un’efficace consultazione con la comunità dei pazienti”.

In base all’EAMS, come mostrato nella relazione pubblica1 di valutazione, Raxone è indicato come trattamento per rallentare il declino della funzione respiratoria in pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) dall’età di 10 anni che attualmente non assumono glucocorticoidi. I pazienti dovranno soddisfare i criteri clinici per l’ingresso nell’EAMS, compresa la dimostrazione del declino attivo della funzione respiratoria prima dell’inizio del trattamento. Raxone può essere concesso a pazienti precedentemente trattati con glucocorticoidi o in pazienti nei quali il trattamento con glucocorticoidi non è tollerato o è considerato non consigliabile.

1 Public assessment report. Available at https://www.gov.uk/government/publications/early-access-tomedicines-scheme-eams-scientific-opinion-raxone-to-treat-the-decline-of-respiratory-function-in-patientswith-duchenne-muscular-dys

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus

Potete scaricare il Comunicato Stampa ufficiale al seguente link. 

Per avere maggiori informazioni su Raxone potete consultare la Brochure sui trial clinici .