La company americana Solid Biosciences ha annunciato giorni fa la sospensione del trial clinico IGNIT DMD con la microdistrofina SGT-001. La decisione è stata presa dalla FDA, in seguito ad un effetto collaterale inatteso che si è verificato nel primo paziente trattato e che ha richiesto un ricovero ospedaliero. Al momento il paziente è a casa con la famiglia e non presenta alcun sintomo. Solid lavorerà insieme alla FDA per capire quali sono i requisiti necessari affinché possa essere rimossa la sospensione e consentire una ripresa dello studio.

Lettera alla Comunità Duchenne riguardante lo stato dello studio clinico IGNITE DMD

Cari membri della comunità Duchenne,

Oggi, 14 marzo 2018, abbiamo annunciato che l’agenzia statunitense Food and Drug Administration ha messo in “Clinical Hold” il nostro studio clinico di fase 1/2 con SGT-001, IGNITE DMD, a seguito di un effetto collaterale grave che si è verificato nel primo paziente trattato, un adolescente non deambulante. Il paziente è stato ricoverato in ospedale, ha ricevuto i trattamenti necessari e, al momento della stesura di questa lettera, è a casa con la sua famiglia senza sintomi. I dettagli sull’evento sono disponibili nel comunicato stampa rilasciato oggi, che è disponibile qui.

Il team di Solid lavorerà con il principale sperimentatore, e l’FDA, per comprendere appieno la causa e la natura di questo evento, e per identificare il prima possibile le appropriate fasi successive.

Fin dalla nostra nascita, ci siamo concentrati sul lavoro per portare trattamenti significativi ai pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questa causa è profondamente personale per la nostra azienda, che è stata fondata ed è guidata da persone toccate dalla DMD, e ci impegniamo ad identificare e sviluppare medicine per i pazienti in modo sicuro e responsabile. Questi principi sono alla base di tutto ciò che facciamo come organizzazione e li prendiamo sul serio.

Noi apprezziamo profondamente la fiducia che c’è stata data dai pazienti e dalle famiglie, e onoreremo questo attraverso la nostra dedizione e lavoro per porre fine a questa patologia. Apprezziamo la vostra pazienza mentre lavoriamo per risolvere questa situazione.

 

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus