- I dati della MRS-T2 forniscono evidenze dell’impatto precoce di ezutromid sulla salute muscolare
- I dati si basano sui risultati positivi delle biopsie che hanno mostrato una diminuzione significativa del danno muscolare
Oxford, UK, 26 febbraio 2018 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ:SMMT, AIM:SUMM) annuncia ulteriori risultati positivi provenienti dallo studio PhaseOut DMD, uno studio di fase 2 in aperto, multicentrico con il modulatore dell’utrofina ezutromid nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Un’ulteriore analisi intermedia dei dati della ventiquattresima settimana ha mostrato una diminuzione significativa nell’infiammazione muscolare come misurata dal tempo di rilassamento trasversale T2 (‘MRS-T2’) della spettroscopia di risonanza magnetica.
“MRS-T2 è una tecnica obiettiva usata per monitorare la progressione della patologia DMD poichè permette di quantificare con precisione i cambiamenti nella degradazione muscolare e infiammazione. I valori della MRS-T2 tipicamente aumentano nel tempo nella DMD,” ha commentato il Dr H Lee Sweeney, direttore del Myology Institute presso la University of Florida e Co-direttore di Imaging DMD. “La diminuzione nella MRS-T2 osservata nello studio PhaseOut DMD è incoraggiante e suggerisce che ezutromid sta avendo un effetto positivo sulla salute muscolare. Questi dati potrebbero essere un’indicazione iniziale che questi pazienti stanno avendo una diminuzione nella severità della patologia e evidenziano il potenziale di ezutromid come un trattamento modificante la patologia. Non vedo l’ora di vedere ulteriori risultati dallo studio PhaseOut DMD.”
La riduzione nella MRS-T2 misurata nello studio PhaseOut DMD è coerente con l’attività prevista di ezutromid nello stabilizzare le membrane delle fibre muscolari e quindi ridurre il danno delle fibre muscolari e l’infiammazione. Una riduzione statisticamente significativa del danno delle fibre muscolari è stata osservata nei risultati delle 24 settimane precedentemente riportati provenienti dalle biopsie dei pazienti nello studio PhaseOut DMD.
Una ricerca pubblicata ha mostrato delle riduzioni nella MRS-T2 nei pazienti DMD trattati con gli steroidi.[1] Tutti i pazienti nello studio PhaseOut DMD sono stati sottoposti a un regime stabile di steroidi e pertanto le riduzioni della MRS-T2 osservate si sommano agli effetti anti-infiammatori forniti dagli steroidi.
I nuovi dati della MRS hanno mostrato una diminuzione statisticamente significativa rispetto al basale nel tempo di rilassamento T2 nel soleus (muscolo del polpaccio) nei pazienti (n=38) trattati con ezutromid. La diminuzione media è stata -0.861 millisecondi dal basale a 24 settimane (31,850 millisecondi a 30,989 millisecondi, 95% CI, -1,440, -0,281). Il soleus è uno dei muscoli della gamba più affidabili per monitorare la progressione della patologia attraverso il tempo di rilassamento T2 nella DMD con aumenti mostrati come correlati alla perdita della capacità funzionale.[1,2] I dati pubblicati della storia naturale mostrano che i tempi di rilassamento T2 aumentano con la progressione della patologia a causa del ciclo continuo di danno muscolare e riparo che causa infiammazione.[1,2] Una diminuzione media di -0,470 millisecondi nella MRS-T2 è stata anche osservata nel vastus lateralis (muscolo della coscia) nei pazienti trattati con ezutromid (n=37) dal basale alle 24 settimane (32,265 millisecondi a 31,795 millisecondi, 95% CI, -1,158, 0,218).
“L’analisi intermedia delle 24 settimane ha mostrato segni incoraggianti dell’attività di ezutromid nello studio PhaseOut DMD. Questi risultati della MRS-T2 mostrano un impatto positivo sulla successiva salute muscolare,” ha aggiunto il dott. David Roblin, Chief Medical Officer and Presidente R&D di Summit. “Questo, combinato con l’evidenza che ezutromid può modulare la produzione della proteina utrofina e che riduce significativamente il danno muscolare, è un’ulteriore evidenza del potenziale di ezutromid come un approccio modificante la patologia per il trattamento di tutte le forme genetiche della DMD.”
[1] Arpan et al., Neurology, 2014, 83: 974-980.
[2] Willcocks et al., Neuromuscul Disord. 2014, 25(5): 393-401.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus