Solid Biosciences verso l’inizio del programma clinico per il candidato di terapia genica nei prossimi mesi.
Cambridge, MA – 11 maggio 2017 – Solid Biosciences ha annunciato oggi che i nuovi dati provenienti da due studi preclinici rafforzano il potenziale della sua terapia genica sperimentale con microdistrofina, SGT-001, nell’essere un approccio di trattamento efficace per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD). I dati preclinici, che sono stati presentati al 20esimo convegno annuale della “American Society of Gene and Cell Therapy” (ASGCT), hanno dimostrato che un’unica somministrazione di SGT-001 ha determinato un’espressione duratura e significativa di microdistrofina e miglioramenti nella funzione muscolare senza alcuna risposta immunitaria osservata. La company prevede di avviare sperimentazioni cliniche con SGT-001 nella seconda metà del 2017.
“Questi dati preclinici mostrano la potenziale efficacia, durata e tollerabilità di SGT-001 e ci forniscono maggiore fiducia nel nostro piano di avviare il nostro programma clinico entro la fine dell’anno”, ha detto Joel Schneider, Ph.D., vicepresidente della Ricerca e Sviluppo di Solid Biosciences. “Vorrei ringraziare i nostri partner accademici per il loro lavoro nell’aiutarci a costruire uno dei più robusti set di dati preclinici sulla terapia genica nella DMD e per condividere la nostra missione di portare trattamenti significativi ai pazienti con questa patologia”.
I dati degli studi sono stati presentati dai collaboratori di Solid dell’Università del Missouri e della Texas A & M University in due poster:
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I risultati ottenuti da uno studio preclinico in corso a lungo termine, a dosaggio variabile in cani, hanno mostrato che la somministrazione sistemica di quattro diverse dosi di SGT-001 ha portato all’espressione del transgene nell’intero organismo, in modo dose dipendente e duratura fino a 24 mesi. Questa espressione è correlata con i miglioramenti in più parametri funzionali.
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I risultati provenienti da uno studio preclinico condotto in cieco, con dosaggio variabile nei cani, hanno mostrato che tre diverse dosi di SGT-001 portano a miglioramenti dose-dipendenti statisticamente significativi nella funzione muscolare rispetto agli animali non trattati. Questi miglioramenti hanno correlato con l’espressione prolungata del transgene durante il periodo di studio.
In entrambi gli studi, la somministrazione di SGT-001 è stata ben tollerata e non è stata osservata una risposta immunitaria nei confronti del transgene.
Per completare questi risultati, Solid ha anche presentato dati per convalidare l’utilità di diversi saggi di sieroprevalenza nel contesto preclinico. Tutti i dati fanno parte del programma preclinico finalizzato alla IND per SGT-001 di Solid. La sicurezza e l’efficacia di SGT-001 saranno ulteriormente valutate negli studi clinici.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus