CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—10 gennaio, 2017– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) una sviluppatrice in fase commerciale di terapie innovative dirette verso l’RNA, ha annunciato oggi di aver stipulato un accordo di ricerca e opzionale con il Nationwide Children’s Hospital sul loro programma di terapia genica con la microdistrofina. Il dott. Jerry Mendell, M.D. e il  dott. Louise Rodino-Klapac, Ph.D., sono i principali ricercatori del programma.

“Data la complessità della Distrofia Muscolare di Duchenne, sappiamo che saranno necessari approcci di trattamento multipli, ” ha commentato Edward Kaye, chief executive officer di Sarepta.”Avendo chiaro questo obiettivo, siamo entusiasti di supportare lo sviluppo clinico del programma di terapia genica del Nationwide con l’obiettivo di aiutare tutti i bambini DMD”.

Lo studio iniziale, un trial di fase 1/2a, è previsto per la fine del 2017e sarà condotto presso il Nationwide Children’s. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha destinato 2.2milioni di dollari per il trial, con il supporto di ulteriori fondazioni per la Duchenne e dalle famiglie. Sarepta è impegnata nel trial attraverso un accordo di ricerca separato con il Nationwide Children’s e ha un’opzione esclusiva di licenza del programma. Il finanziamento di PPMD ha foŗnito incentivi a Sarepta per aiutare ad espandere e accelerare questa opportunità.

“Siamo entusiasti della stipula di questo accordo di ricerca di Sarepta con il Nationwide. Le risorse supplementari rinforzeranno la capacità del Nationwide di condurre un trial ancora più rigoroso e robusto,” ha detto Pat Furlong, presidente fondatore e chief executif officier di Parent Project Muscular Dystrophy.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus