Liestal, Switzerland, 23 dicembre, 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di essere stata informata che l’agenzia regolatoria per i prodotti medicinali e per la salute inglese (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency – MHRA) ha designato Raxone® (idebenone) per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti con declino della funzionalità respiratoria che non assumono glucocorticoidi concomitanti, come medicinale innovativo promettente (PIM) e candidato idoneo per entrare nella Fase II della procedura EAMS.
Nel Regno Unito lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali mira a fornire ai pazienti con patologie pericolose per la vita o seriamente debilitanti, l’accesso a farmaci che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione quando c’è un chiaro bisogno medico insoddisfatto.
“Siamo lieti della decisione del MHRA che designa il Raxone come candidato ad un’ulteriore considerazione per lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali poiché questo sottolinea l’elevato bisogno medico insoddisfatto nella DMD e riconosce l’approccio di trattamento innovativo del Raxone,” ha detto Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera.
Nic Bungay, Direttore delle campagne, informazione e trattamento del Muscular Dystrophy UK, ha commentato “Accogliamo con favore questa notizia molto incoraggiante che Raxone è stato considerato idoneo per la seconda fase della procedura EAMS, specialmente perché questo è il primo farmaco per la Distrofia Muscolare a raggiungere questa fase. Questo dimostra che l’introduzione dell’EAMS, che era stata richiesta dal Muscular Dystrophy UK, potrebbe aiutare a velocizzare i trattamenti emergenti. Sollecitiamo il governo a continuare a supportare l’impiego dell’EAMS da parte delle aziende farmaceutiche per far avanzare potenziali trattamenti promettenti.”
L’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Swissmedic (l’Agenzia Svizzera per i Prodotti Terapeutici) stanno attualmente revisionando le richieste di autorizzazione alla commercializzazione per il Raxone per i pazienti DMD nei quali la funzionalità respiratoria ha iniziato a diminuire e che non stanno assumendo glucocorticoidi concomitanti. Questa indicazione dovrebbe includere i pazienti che sono stati precedentemente trattati con i glucocorticoidi o nei quali il trattamento con i glucocorticoidi non è desiderato, non tollerato o è controindicato.
Lo Schema di Accesso Precoce ai Medicinali (EAMS)
Lo schema inglese EAMS sponsorizzato dalle industrie, mira a fornire ai pazienti con patologie pericolose per la vita o seriamente debilitanti l’accesso a medicinali che non hanno ancora un’autorizzazione alla commercializzazione quando c’è un chiaro bisogno medico insoddisfatto.
L’EAMS è un processo in due fasi:
La Fase I è la designazione di Medicinale Innovativo Promettente (PIM). La designazione PIM è una prima indicazione che il prodotto medicinale è un candidato promettente per l’EAMS e fornisce rassicurazioni che il suo sviluppo clinico è sulla buona strada avendo una revisione precoce dei suoi dati da parte del regolatore dei medicinali.
La Fase II è l’Opinione Scientifica da parte dell’Agenzia Regolatoria per i Prodotti Medicinali e per la Salute (MHRA, agenzia regolatoria del Regno Unito). L’Opinione Scientifica descrive i rischi e i benefici del medicinale e supporta il prescrittore e il paziente a prendere una decisione sull’uso del medicinale prima che venga approvata la sua autorizzazione.
Traduzione a cura dell’ufficio Scientifico di Parent Project Onlus