Oxford, Regno Unito, 16 novembre 2016 – Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company focalizzata sulla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) e l’infezione da Clostridium difficile , ha annunciato oggi di aver arruolato i suoi primi pazienti presso i centri negli USA dello studio PhaseOut DMD, un trial clinico di fase 2 di tipo “proof of concept” con ezutromid nei pazienti con DMD. La somministrazione di ezutromid è prevista dopo il periodo di screening dalla durata massimo di 28 giorni. L’arruolamento e la somministrazione dei pazienti nello studio PaseOut DMD nel Regno Unito è in corso. Ezutromid è un modulatore dell’utrofina e rappresenta un potenziale trattamento per modificare la patologia per tutti i pazienti con la DMD.
“Ezutromid ha mostrato di essere promettente nei test pre-clinici come trattamento universale che ha il potenziale di rallentare o fermare la progressione della patologia in tutti i pazienti con la DMD, indipendentemente dalla loro sottostante mutazione genetica nella distrofina” ha detto John Jefferies, MD, del Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, e coordinatore degli sperimentatori negli USA per PhaseOut DMD. “Siamo entusiasti di partecipare allo studio PhaseOut DMD e contribuire allo sviluppo clinico di questo modulatore dell’utrofina”
Ralf Rosskamp, MD, Chief Medical Officer di Summit ha aggiunto, “Il nostro studio clinico PhaseOut DMD è un elemento importante per rendere disponibile ezutromid ai pazienti e alle famiglie che hanno un urgente bisogno di una terapia per modificare la patologia e stiamo facendo progressi con l’arruolamento dei pazienti in questo studio clinico, con il reclutamento in corso nel Regno Unito e ora in USA.”
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
Dona ora!
Per un futuro di qualità e un mondo con una cura per la distrofia muscolare di Duchenne e Becker.
Notizie correlate
5 Feb 2024
Concluso con Successo il Terzo Webinar di Parent Project sulla Regolamentazione dei Farmaci
Parent Project ha concluso con successo la serie di webinar dedicati al percorso di approvazione dei farmaci, offrendo agli spettatori un confronto…
2 Feb 2024
SRP-5051: positivi i risultati della parte B dello studio clinico MOMENTUM
L’azienda statunitense Sarepta Therapeutics ha diffuso nel comunicato stampa del 29 gennaio i risultati positivi della parte B dello studio clinico…
29 Gen 2024
Le motivazioni dell’EMA sul parere in merito a Translarna
Riportiamo a seguire una sintesi delle motivazioni che hanno portato al parere negativo del comitato dell’EMA in merito a Translarna. La notizia…