Vamorolone, un nuovo composto per il trattamento della Distrofina Muscolare di Duchenne, possiede il potenziale per preservare meglio la funzione muscolare e prolungare la deambulazione nei pazienti, in assenza di alcuni degli effetti collaterali associati con la terapia con i glucocorticoidi.
ALLSCHWIL, SWITZERLAND, e ROCKVILLE (MD), USA – 03 novembre 2016 – Actelion Ltd (SIX: ATLN) e ReveraGen BioPharma, Inc., una company privata impegnata nella scoperta e sviluppo di prodotti terapeutici di loro proprietà per patologie neuromuscolari e infiammatorie, ha annunciato oggi di aver stipulato un accordo. In base a tale accordo Actelion ha ottenuto un’opzione esclusiva per licenziare il principale composto di RiveraGen, il vamorolone, per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne in due diverse fasi del suo sviluppo.
Il Vamorolone è un nuovo composto che possiede il potenziale di preservare la funzionemuscolare e prolungare la deambulazione in assenza di alcuni degli effetti collaterali noti associati con i corticosteroidi attualmente in uso. Questo aspetto è importante specialmente per i pazienti Duchenne molto giovani in cui la terapia con i glucocorticoidi non è appropiata a causa di questi effetti collaterali che includono l’arresto della crescita e l’immuno soppressione.
Jean-Paul Clozel, MD e Chief Executive Officer di Actelion, ha commentato “Siamo stati molto impressionati dal lavoro pioneristico condotto dal Dott. Hoffman e dal suo gruppo a ReveraGen, e dall’incoraggiamento ricevuto dalla comunità di pazienti rispetto allo sviluppo del vamorolone. Attraverso le nostre consolidate competenze in ambito scientifico, regolatorio e commerciale nell’area dei farmaci orfani, Actelion è in una posizione ideale per supportare lo sviluppo di questo nuovo approccio terapeutico, a beneficio dei ragazzi affetti dalla Distrofia Muscolare di Duchenne e aiutando chi si prende cura di loro”.
Eric Hoffman, Chief Executive Officer of ReveraGen, ha commentato ” La Duchenne è stata al centro del nostro impegno per molti anni e ora abbiamo la possibilità di rallentare la progressione di questa devastante patologia. Il progetto ha già notevolmente beneficiato di un ampio supporto filantropico e siamo lieti dell’accordo di opzione che renderà disponibili le competenze scientifiche e commerciali di Actelion consendo al vamorolone di raggiungere rapidamente i pazienti con la Duchenne e le loro famiglie.”
ReveraGen sta conducendo parallelamente lo sviluppo clinico del vamorolone sia negli USA che in Europa. Alla fine del 2015 è stato completato un trial clinico di fase 1 supportato attraverso contratti di venture philanthropy da organizzazioni tra le quali Muscular Dystrophy Association (USA), Joining Jack (UK), Duchenne Research Fund (UK) e Duchenne Children’s Trust (UK).
Uno studio di fase 2a è attualmente in corso e mira a verificare la sicurezza ed efficacia del vamorolone in bambini Duchenne tra i 4 e i 7 anni che non assumono steroidi ( pazienti che non hanno assunto prednisone o deflazacort). Il programma clinico nella DMD viene sviluppato e condotto attraverso mediante la collaborazione tra il gruppo CINRG e l’Università di Newcastle (Kate Bushby e Michela Guglieri). Un programma di fase 2 b è in fase di progettazione.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus