La company amplia la sua presenza con un ufficio a Londra per supportare lo sviluppo clinico.

CAMBRIDGE, Mass. & LONDON–(BUSINESS WIRE)–Solid Bioscience e la sua società sussidiaria Solid GT, hanno annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration e la Commissione Europea hanno concesso la designazione di farmaco orfano al candidato per la terapia genica della company, SGT-001, per il trattamento dei pazienti con la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Solid pianifica di iniziare gli studi clinici per SGT-001 nel 2017.

Al fine di supportare l’avanzamento del suo programma clinico, Solid ha aperto un ufficio a Londra, Inghilterra. Il team londinese di Solid, guidato dal leader clinico nella DMD Valeria Ricotti, M.D., Ph.D., (in precedenza  University College London, Institute of Child Health and Great Ormond Street Hospital) e dalla responsabile dei pazienti Kerry Rosenfeld, lavorerà a stretto contatto con la comunità DMD europea per aiutare a realizzare il suo obiettivo di rendere disponibili  terapie significative per i pazienti nel mondo.

“Le designazioni orfane segnano un positivo passo in avanti nei nostri sforzi per far avanzare SGT-001 attraverso lo sviluppo e ai pazienti sia statunitensi che europei”, ha detto Ilan Ganot , chief executive officer e fondatore di Solid Bioscience . “Il nostro gruppo negli Stati Uniti e quello nei nostri nuovi uffici di Londa, stanno lavorando instancabilmente per rendere disponibile ai pazienti, il prima possibile, il nostro candidato di terapia genica SGT-001.”

La Distrofia Muscolare di Duchenne è una patologia rara che comporta una progressiva degenerazione dei muscoli e colpisce circa 1 su 3500-5000 ragazzi nati nel mondo ed è la più comune patologia genetica fatale diagnosticata nell’infanzia. È causata dall’assenza della proteina distrofina, il mediatore fondamentale della funzionalità del muscolo scheletrico e cardiaco. SGT-001è un candidato di terapia genica mediata da un vettore virale adeno-associato che viene sviluppato per il suo potenziale di ripristinare l’espressione di una distrofina funzionale nel muscolo.

Negli studi pre-clinici una singola somministrazione di SGT-001 ha determinato un’espressione sistemica e a lungo termine di micro-distrofina, una forma più piccola della distrofina, nei muscoli. SGT-001 ha anche migliorato la funzionalità, come misurato dal miglioramento della forza muscolare e dalla protezione contro i danni indotti dalla contrazione.

La designazione di farmaco orfano offre alle company incentivi e supporto per lo sviluppo di terapie  per le patologie rare. Negli USA l’ufficio  per lo sviluppo di prodotti orfani dell’FDA ha fornito la designazione di farmaco orfano a terapie sviluppate per un trattamento sicuro ed efficace, la diagnosi o prevenzione di patologie rare o patologie che colpiscono meno di 200000 persone negli Stati Uniti. Nell’Unione Europea, l’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) fornisce un’opinione alle richieste di designazione orfana per candidati rivolti al trattamento di patologie rare pericolose per la vita o cronicamente debilitanti con una prevalenza inferiore a cinque su 10000 nell’Unione Europea. La Commissione Europea adotta quindi l’opinione dell’EMA mediante un processo di approvazione separato.

Solid Bioscience

Solid Bioscience è una company che lavora nell’ambito delle scienze della vita focalizzata esclusivamente nell’identificare terapie sinificative per la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Fondata da coloro che sono direttamente colpiti dalla patologia , Solid mira ad essere il centro di eccellenza attraverso l’intero spettro patologico della DMD, riunendo esperti in ambito scientifico, tecnologico e delle cure per sviluppare un portfolio di candidati che hanno il potenziale per cambiare il decorso della patologia. Attualmente, Solid sta sviluppando programmi lungo quattro piattaforme scientifiche: Terapie di Correzione, Terapie per modificare la patologia, dispositivi per la comprensione della patologia e l’assistenza. Per maggiori informazioni potete visitare il sito: www.solidbio.com.

Solid GT e SGT-001

Solid GT, una sussidiaria commerciale di Solid Bioscience, è focalizzata sullo sviluppo di nuovi interventi genetici che hanno il potenziale di rallentare o anche arrestare la progressione della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il principale candidato di Solid GT, SGT-001, è una terapia genica mediata da un vettore virale adeno-associato (AAV). SGT-001 viene valutato in  studi che consentono una IND per il suo potenziale di guidare l’espressione della micro-distrofina, una forma più piccola della proteina distrofina che è fondamentale per la funzione del muscolo e che è assente nei pazienti DMD. Solid GT prevede di avviare gli studi clinici per SGT-001 nel 2017. Per maggiori informazioni potete visitare il sito: www.solidbio.com/GT.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus