I dati iniziali relativi a sei mesi saranno resi noti nel primo trimestre del 2017.
LOS ANGELES, 7 settembre, 2016 /PRNewswire/ — Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR), un’azienda biofarmaceutica di fase clinica focalizzata sullo sviluppo di terapie biologiche per gravi patologie cardiache e di altro tipo, ha annunciato oggi che lo studio clinico randomizzato di fase 1/2 HOPE-Duchenne ha completato arruolamento con 25 partecipanti. Lo studio HOPE (Halt cardiomyOPathy progrEssion in Duchenne) valuta CAP-1002, la principale terapia cellulare cardiaca sperimentale di Capricor, nella cardiomiopatia associata alla Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Capricor prevede di rendere noti i dati iniziali relativi a sei mesi provenienti da questo studio nel primo trimestre del 2017.
John Jefferies, M.D., Director dell’ Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy Programs e professore di cardiologia pediatrica e patologie cardiovascolari dell’adulto presso il Cincinnati Children’s Hospital, e principale sperimentatore dello studio clinico HOPE-Duchenne ha dichiarato, ” E’ riconosciuto che la più comune causa di decesso dalla DMD è collegata all’impatto di questa patologia sul muscolo cardiaco. L’entusiasmo per lo studio clinico HOPE-Duchenne è stato notevole e siamo impazienti di vedere i risultati che emergeranno da questo studio innovativo.”
La velocità di arruolamento nello studio HOPE-Duchenne ha superato di molto le nostre aspettative, indicando la necessità di opzioni terapeutiche così come il desiderio della comunità DMD di affrontare la patologia cardiaca che è molto diffusa in questa popolazione,” ha commentato Linda Marbán, Ph.D., president e chief executive officer di Capricor. ” Siamo impazienti di annunciare i risultati iniziali relativi ai sei mesi dello studio HOPE-Duchenne nel primo trimestre del prossimo anno, dando notizie circa la sicurezza così come sulla potenziale efficacia di CAP-1002. Nella DMD il tessuto cicatriziale si accumula progressivamente nel cuore portando a un deterioramento della funzionalità cardiaca per il quale le opzioni di trattamento sono limitate. Crediamo che CAP-1002 sia il solo candidato terapeutico in sviluppo per il trattamento della DMD che ha clinicamente mostrato di ridurre il tessuto cicatriziale nel cuore danneggiato”.
Il trial HOPE ha arruolato 25 ragazzi DMD che avevano almeno 12 anni di età al momento dello screeening e una cardiomiopatia associata alla DMD definita dalla presenza di tessuto cicatriziale in almeno quattro segmenti del ventricolo sinistro rilevata mediante risonanza magnetica per immagini (MRI). I 13 pazienti assegnati in modo casuale al braccio di trattamento attivo hanno ricevuto CAP-1002 attraverso infusione intra coronarica in ciascuna delle tre principali arterie coronarie durante una singola procedura. I 12 pazienti assegnati in modo casuale al braccio di controllo hanno ricevuto le cure mediche abituali e non l’infusione.
Le misure di valutazioni primarie dello studio saranno costituite da un’ampia valutazione della sicurezza e tollerabilità di CAP-1002. L’efficacia sarà valutata attraverso le misure di valutazione secondarie pre-specificate, che includono cambiamenti relativi e assoluti nel tessuto cicatriziale cardiaco e nella funzionalità cardiaca misurata attraverso MRI, i risultati del test del cammino dei 6 minuti (6MWT) e di quello della performance degli arti superiori (PUL) e la valutazione del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL).
Lo studio HOPE-Duchenne si svolge presso il Cincinnati Children’s Hospital Medical Center a Cincinnati, Ohio, Cedars-Sinai Heart Institute a Los Angeles, California, e presso la University of Florida a Gainesville, Florida.
Lo studio HOPE-Duchenne è stato finanziato in parte attraverso il supporto della California Institute for Regenerative Medicine.
Per maggiori informazioni potete consultate il sito capricor.com/hope o clinicaltrials.gov (NCT02485938).
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus