Liestal, Svizzera, 31 maggio 2016 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) ha annunciato di aver presentato una domanda di autorizzazione alla commercializzazione (MAA) all’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per Raxone® (idebenone) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti non in trattamento steroideo con declino della funzione respiratoria. La nuova indicazione è stata presentata come variazione di tipo II della pre-esistente autorizzazione alla commercializzazione per Raxone della company concessa l’anno scorso. Raxone ha la designazione di farmaco orfano per la DMD nell’Unione Europea (EU).
Il dossier normativo, ora presentato come variazione di tipo II dell’autorizzazione alla commercializzazione esistente, riassume i dati provenienti dal programma di fase 2 di Santhera (DELPHI) e dello studio di fase 3 fondamentale (DELOS) che ha dimostrato un beneficio statisticamente significativo e clinicamente rilevante del trattamento con Raxone nel rallentare il tasso di perdita della funzionalità respiratoria rispetto al placebo nei pazienti DMD che non assumono steroidi concomitanti. Questo beneficio si è anche tradotto in un minor numero di eventi broncopolmonari (ad esempio infezioni delle vie aeree), una minore durata dell’evento e meno trattamenti con antibiotici nei pazienti trattati con Raxone. I dati sono stati verificati attraverso uno studio di storia naturale che mostra che il declino significativo della funzionalità respiratoria osservato nel gruppo placebo di DELOS riflette il corso naturale della patologia, mentre non è così per i risultati relativi ai pazienti trattati con Raxone. La MAA include anche i dati di un sondaggio rischio-beneficio incentrato sul paziente, che ha evidenziato l’importanza di trattare la problematica respiratoria nei pazienti affetti da DMD. I risultati che mostrano che Raxone rallenta il tasso di declino della funzionalità respiratoria, riduce la percentuale di pazienti che superano le soglie funzionali clinicamente rilevanti e aumenta il tempo necessario al raggiungimento di tali soglie, rappresentano un effetto importante del trattamento e sono di grande rilevanza clinica per i pazienti con DMD. Raxone (900 mg / die) è risultato sicuro e ben tollerato, con una percentuale di eventi avversi paragonabile al placebo.
L’indicazione prevista per Raxone è per i pazienti affetti da DMD nei quali la funzionalità respiratoria ha iniziato a diminuire e che al momento non assumono glucocorticoidi concomitanti. L’indicazione dovrebbe includere i pazienti che in precedenza hanno assunto steroidi o in cui il trattamento con steroidi non è desiderato, non tollerato o è controindicato. I pazienti con un declino della funzionalità respiratoria che attualmente non utilizzano glucocorticoidi rappresentano circa il 40% dei pazienti DMD di età superiore ai 10 anni. Ad oggi non vi è alcun trattamento disponibile per questo gruppo di pazienti DMD.
“Raxone fornisce un beneficio clinicamente rilevante su più parametri della funzionalità polmonare, come dimostrato nel nostro studio DELOS, il primo e attualmente unico trial di fase 3 in doppio cieco, controllato con placebo nella DMD con un risultato positivo”, ha dichiarato Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera. “Stiamo lavorando diligentemente con i regolatori europei per fornire un rapido accesso a Raxone ai pazienti con perdita della funzionalità respiratoria, che al momento non hanno opzioni di trattamento efficaci”.
Negli Stati Uniti, Santhera ha presentato un materiale informativo esauriente alla FDA, in preparazione per la discussione della sottomissione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application – NDA) per l’Idebenone all’interno del capitolo H per la stessa indicazione come nella MAA. Il ritorno da parte della FDA è previsto entro la fine di luglio.
Santhera detiene i diritti di commercializzazione a livello mondiale per il programma nella DMD, che ha ricevuto la designazione di farmaco orfano nell’Unione Europea e negli Stati Uniti e la designazione Fast Track negli Stati Uniti. La protezione del brevetto si estende fino a marzo 2026 (UE, Giappone) e dicembre 2027 (USA).
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus