- WAVE fa avanzare il candidato per l’esone 51 nella DMD; l’inizio del primo studio clinico è pianificato per la seconda metà del 2017; si prevedono a seguire i candidati per gli altri esoni
- I dati preclinici dimostrano un’efficienza nell’exon skipping 25 volte migliore e una distribuzione più ampia, che include il cuore e il diaframma, rispetto alle altre terapie di exon skipping
- WAVE presenterà i dati alla prossima conferenza annuale del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) a giugno 2016
- Estensione delle attuali collaborazioni nell’ambito della ricerca all’Università di Oxford; il noto ricercatore Matthew Wood per accelerare bersagli aggiuntivi per l’exon skipping
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—9 maggio 2016– WAVE Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE), una company di medicinali genetici focalizzata sullo sviluppo di terapie con acidi nucleici stereopuri per i pazienti colpiti da patologie rare, ha ribadito oggi il suo impegno nel far avanzare terapie con acidi nucleici di nuova generazione per affrontare il significativo bisogno insoddisfatto dei pazienti con diagnosi di la Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD). Il programma per la DMD di WAVE si basa su dati pre-clinici che dimostrano un miglioramento nell’efficienza di exon skipping di circa 25 volte rispetto a drisapersen e eteplirsen, suggerendo la possibilità di una migliore potenza e una maggiore abilità di ripristinare la produzione di una distrofina funzionale. Inoltre la tecnologia di cui WAVE è proprietaria e che ha come bersaglio il muscolo, ha dimostrato negli animali modello un miglioramento sostanziale nella distribuzione nei tessuti critici che includono il muscolo scheletrico, il diaframma e il cuore.
“Riconosciamo il forte bisogno della comunità Duchenne di opzioni terapeutiche che affrontino questa devastante patologia e comprendiamo anche l’esigenza dei regolatori di avere evidenze scientifiche forti e ben validate. Il nostro obiettivo è soddisfare entrambe queste esigenze facendo avanzare molecole progettate in modo ottimale attraverso robusti studi clinici” ha detto Paul Bolno, M.D., MBA, Presidente e CEO di WAVE Life Sciences. “In base ai forti dati pre-clinici che abbiamo visto fino ad ora, siamo molto incoraggiati nel ritenere di essere sulla strada per lo sviluppo di un medicinale per l’exon skipping che massimizza la potenza con un profilo di sicurezza favorevole. Inoltre, abbiamo in programma di condurre studi clinici rigorosi e ben disegnati, che esplorino diversi biomarcatori predittivi e valutino endpoint completi”.
Gli studi clinici pianficati da WAVE includeranno pazienti sia deambulanti che non deambulanti allo scopo di valutare il mantenimento della capacità di deambulare e della funzionalità cardiaca e polmonare.
Il primo candidato di WAVE nella DMD è per lo skipping dell’esone 51 nel gene della distrofina. La company inizierà nel 2016 gli studi finalizzati a una IND (Investigational New Drug) e intende iniziare il suo primo studio clinico con il candidato nella seconda metà del 2017. WAVE inoltre, sfrutterà la sua nuova piattaforma chimica stereopura per sviluppare le terapie mirate a ulteriori esoni nella DMD per espandere il potenziale impatto del suo promettente approccio ad un più ampio gruppo di pazienti.
WAVE presenterà i suoi dati alla prossima conferenza annuale del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) che si terrà ad Orlando, in Florida, dal 26 al 29 giugno 2016.
“Siamo entusiasti ogni volta che una nuova company entra nell’ambito della Duchenne” ha detto Pat Furlong, Presidente Fondatore e CEO di PPMD. “Gli individui con la DMD hanno bisogno e meritano opzioni e speriamo che questo diventi un altro strumento nel nostro arsenale”
In linea con il suo impegno nello sviluppare medicinali migliori per la DMD, WAVE ha esteso la sua attuale collaborazione nella ricerca con l’Università di Oxford per far avanzare le terapie con acidi nucleici stereopuri per la DMD verso altri esoni. Attraverso la collaborazione, il noto ricercatore Matthew Wood -M.D., Ph.D., Professore di Neuroscienze del Dipartimento di Fisiologia, Anatomia e Genetica, Divisione Scienze Mediche dell’Università di Oxford- e il suo team, continuerà a lavorare con WAVE per utilizzare la piattaforma di proprietà della company per migliorare gli approcci con gli oligonucleotidi, includendo l’exon skipping, per affrontare la patologia muscolare genetica rara.
“I dati che abbiamo visto fino ad oggi, utilizzando il nuovo approccio di WAVE per l’exon skipping nella DMD, sono molto promettenti. Credo che il mondo accademico e l’industria, lavorando insieme, possano essere sul punto di un’autentica rivoluzione medica in cui possiamo potenzialmente trattare, in modo efficace e duraturo, patologie genetiche come la DMD” ha detto il professor Wood. “Le collaborazioni tra il mondo accademico e l’industria sono critiche ora più che mai al fine di sfruttare collettivamente i più recenti avanzamenti scientifici per una rapida progressione delle terapie per i pazienti. Siamo impazienti di espandere la nostra collaborazione con il team di WAVE e avanzare il potenziale e i benefici degli approcci con oligonucleotidi stereopuri per la DMD.”
WAVE Life Sciences
Alla WAVE life Science siamo spinti da un’incrollabile passione e impegno nel portare la nostra missione di fronteggiare patologie complesse sviluppando terapie d’impatto e che aiutino i pazienti. Stiamo utilizzando la nostra piattaforma innovativa di sviluppo di farmaci di sintesi chimica per disegnare sviluppare e commercializzare terapie con acidi nucleici stereopure che colpiscono precisamente la causa che è alla base di patologie rare e altre patologie gravi definite geneticamente. Data la versatilità della nostra piattaforma chimica, Wave ha sviluppato un insieme di molecole diversificate che abbracciano modalità multiple includendo antisenso, exon-skipping e RNAi a singolo filamento. Per maggiori informazioni potete seguirci su Twitter a @WAVELifeSci e Linkedin.
Traduzione a Cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus