Oxford, Regno Unito 30 marzo 2016 -Summit Therapeutics plc (NASDAQ: SMMT, AIM: SUMM), la company dedicata alla scoperta e sviluppo di farmaci per l’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne e l’infezione da Clostridium difficile, annuncia i dati positivi intermedi provenienti dallo studio clinico di fase 1 che sta valutando una nuova formulazione orale del suo principale modulatore dell’utrofina, SMT C1100 per la DMD. In questo periodo iniziale di somministrazione dello studio clinico con aumento graduale della dose, tutti i pazienti hanno raggiunto livelli della molecola nel plasma entro l’intervallo ritenuto necessario per un potenziale beneficio terapeutico. La dose iniziale valutata della nuova formulazione è stata un decimo di quella necessaria con la formulazione attuale di SMT C1100 per raggiungere livelli di concentrazione simili a quelli dello studio clinico recente di fase 1b con dieta modificata di SMT C1100.
SMT C1100 è una potenziale terapia per modificare la patologia per tutti i pazienti DMD e sta avanzando con la formulazione attuale, verso uno studio clinico di fase 2 finalizzato a confermare il meccanismo di azione.
Ralf Rosskamp, MD, Chief Medical Officer di Summit ha commentato “Questi dati iniziali sono incoraggianti rispetto al potenziale sviluppo di una formulazione migliore che potrebbe raggiungere livelli nel sangue di SMT C1100 che sono superiori a quelli osservati con la nostra formulazione attuale. In un precedente studio clinico di fase 1 abbiamo visto come una dieta bilanciata, consenta alla nostra attuale formulazione di raggiungere livelli nel sangue che crediamo potrebbe fornire un beneficio terapeutico e il nostro lavoro in corso di sviluppo della nuova formulazione potrebbe fornire maggiori conoscenze circa i potenziali benefici di SMT C1100 sulla modulazione dell’utrofina nei pazienti DMD”.
Lo studio clinico di fase1 con la nuova formulazione di SMT C1100 sta procedendo per valutare un dosaggio più elevato della nuova formulazione. Decisioni definitive rispetto all’ulteriore sviluppo di questa nuova formulazione verranno prese quando saranno disponibili tutti i dati del trial.
Lo studio clinico di fase 1 con la nuova formulazione di SMT C1100
Lo studio clinico di fase 1 con la nuova formulazione di SMT C1100 è costituito da due parti. La parte A ha valutato due nuove formulazioni orali di SMT C1100 in 16 maschi volontari sani. Una di queste nuove formulazioni, che ha raggiunto un aumento superiore alle 10 volte dell’esposizione nel plasma dei volontari sani rispetto alla formulazione attuale di SMT C1100, è stata selezionata per progredire nella parte B dello studio.
La parte B del trial sta valutando la farmacocinetica e la sicurezza di fino a tre livelli di dosaggio di una nuova formulazione di SMT C1100 presa due volte al giorno per sette giorni in otto ragazzi DMD di età tra i cinque e i nove anni. Nel periodo iniziale della somministrazione della nuova formulazione nel trial di fase 1, i pazienti che hanno ricevuto un dosaggio fisso di 250mg della nuova formulazione di SMT C1100 per sette giorni hanno raggiunto livelli plasmatici della molecola simili a quelli dei pazienti che hanno ricevuto un dosaggio fisso di 2,500mg della formulazione attuale di SMT C1100 nello studio di fase 1b con dieta modificata completato nel 2015. La nuova formulazione di SMT C1100 è stata generalmente ben tollerata nei volontari sani e nei pazienti che hanno ricevuto il primo livello di dosaggio della nuova formulazione di SMT C1100. I pazienti in questo trial di fase 1 stanno seguendo indicazioni dietetiche simili a quelle del precedente studio di fase 1b con dieta modificata.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus