Il National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) del National Institut of Health ha assegnato un finanziamento da 3M di dollari a ReveraGen BioPharma per lo svolgimento di studi clinici con il vamorolone (precedentemente VBP 15) nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD). La DMD è causata dall’assenza della proteina distrofina che determina un progressivo danno muscolare, debolezza e disabilità. Il Vamorolone rallenta questo danno muscolare nei modelli murini della DMD.

Questi studi con il vamorolone, per la prima volta nei pazienti, seguono il completameno positivo dello studio di fase 1 in volontari adulti che ha mostrato la sicurezza e la tollerabilità del vamorolone. Studi di fase 2a, con dosaggi multipli crescenti (MAD – multiple ascending dose), saranno condotti in ragazzi Duchenne con età tra i 4 e <7 anni, a questi studi seguirà uno studio di estensione della durata di 6 mesi. Nelle prime due settimane della fase MAD saranno studiate la sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica. L’efficacia clinica, la sicurezza e biomarcatori farmacodinamici saranno valutati nei 6 mesi dello studio di estensione, con l’obiettivo di selezionare il dosaggio per i futuri studi clinici.

Il Vamorolone è il primo nell’uomo agente steroideo dissociativo che mira a separare le problematiche relative alla sicurezza dei farmaci glucocorticoidi tradizionali come il prednisone e il deflazacort, dagli aspetti chiave di efficacia. Negli studi pre-clinici nei modelli murini della distrofia muscolare e di patologie infiammatorie il vamorolone ha mantenuto l’efficacia perdendo allo stesso tempo gli effetti collaterali come l’arresto della crescita.

Eric Hoffman CEO di ReveraGen, e sperimentare principale del finanziamento NINDS ha commentato “I dati della fase 1 supportano i nostri risultati precedenti nei modelli pre-clinici, tra i quali l’assenza di risultati che suggeriscano l’insulino-resistenza e una ridotta soppressione dell’asse surrenale. Lo studio clinico di fase 2a inizierà ad aiutare la validazione del profilo migliore di sicurezza nei ragazzi DMD e a fornire conoscenze circa la dose appropriata per gli studi di efficacia”.

John McCall, chimico principale e co-fondatore del programma vamorolone ha detto “Siamo grati per l’assistenza dell’NIH nel far avanzare il programma clinico. Questo nuovo finanziamento dell’NINDS segue collaborazioni chiave con il programma NCATS TRND dell’NIH e il supporto economico fondamentale di organizzazioni no-profit negli USA, UK e Australia”.

Il nuovo finanziamento comprende ampi studi di farmacodinamica, sicurezza e biomarcatori di efficacia. Kanneboyina Nagaraju co-fondatore di ReveraGen ha detto “la nostra inclusione dei biomarcatori nel programma con il vamorolone promette di fornire risultati acuti e obiettivi sull’attività della molecola”. Lo studio clinico di fase 1 è stato supportato dalla statunitense Muscular Dystrophy Association e da tre fondazioni inglesi (Joining Jack, Duchenne Children’s Trust e Duchenne Research Fund). La Dott. Paula Clemens della University of Pittsburgh condurrà lo studio di fase 2a che coinvolgerà ragazzi DMD presso 8 centri negli USA del Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG). La Dott. Clemens ha osservato “gli studi di fase 2 che stanno per iniziare sono stati pianificati accuratamente nel corso dell’ultimo anno insieme al NIH National Institute of Arthrites and Muscoskeletal ( NIAMS) che ha fornito un finanziamento critico attraverso un fondo per la pianificazione di studi clinici per supportare il progetto ” La Dott. Clemens è anche sperimentatore principale nel finanziamento NINDS dello studio clinico. Il reclutamento iniziale dei ragazzi DMD con età tra i 4 e <7 anni è previsto nel secondo trimestre del 2016.

Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus