La data obiettivo della PDUFA è stata prolungata di tre mesi oltre il periodo standard al 26 maggio 2016
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)—8 Feb., 2016– Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), la sviluppatrice di terapie innovative dirette contro l’RNA ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration(FDA) avrà bisogno di ulteriore tempo per completare la revisione della richiesta per un nuovo farmaco (New Drug Application, NDA) per eteplirsen per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) trattabile con lo skipping dell’esone 51. In una comunicazione ricevuta dall’FDA, la data “Prescription User Fee Act “ (PDUFA) per eteplirsen è stata prolungata al 26 maggio 2016. La nuova data per l’incontro della commissione degli esperti del sistema nervoso centrale e periferico non è ancora stata fissata.
L’FDA ha informato Sarepta che la sua sottomissione dei dati sull’efficacia clinica relativi a 4 anni, che includono ulteriori test del cammino dei 6 minuti (6MWT) e dei dati sulla perdita della deambulazione confrontati con quelli della storia naturale avvenuta l’8 gennaio 2016, è stata designata come una importante modifica dell’NDA. L’FDA ha dichiarato che la data obiettivo PDUFA è stata estesa di tre mesi per consentire una revisione completa della richiesta. Come descritto nell’appendice del documento della riunione della commissione di esperti di Sarepta, la base principale per stabilire l’efficacia di eteplirsen è il confronto dei pazienti nello studio 201/202 con lo storico di un gruppo di controllo.
Edward Kay interim chief executive officere e chief medical officer di Sarepta ha commentato “essendo il nostro principale obiettivo quello di fornire trattamenti ai pazienti Duchenne il più rapidamente possibile, apprezziamo l’impegno dell’FDA nel condurre una revisione completa di tutti i dati che supportano la nostra NDA e rimaniamo impegnati nel lavorare a stretto contatto con loro durante il resto del percorso regolatorio”.
L’FDA ha precedentemene concesso lo status di revisione prioritaria a eteplirsen che viene attribuito a farmaci che forniscono un trattamento li dove non vi sono terapie adeguate. L’FDA ha anche concesso a eteplirsen la designazione di patologia pediatrica rara così come quella di farmaco orfano e lo status “Fast Track”.
Si stima che la distrofia muscolare di Duchenne colpisca all’incirca uno ogni 3500-5000 ragazzi nati in tutto il mondo, il 13 % dei quali ha una mutazione trattabile con eteplirsen o lo skipping dell’esone 51.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project Onlus