Novità dal trial clinico di fase 1/2 moveDMD con CAT-1004, l’anti-infiammatorio sviluppato dalla company statunitense Catabasis. CAT-1004 è una molecola sperimentale sviluppata per bloccare l’attività della forma attiva di NF-KB, una proteina chiave nella coordinazione della risposta cellulare al danno muscolare, stress e infiammazione. Nel muscolo scheletrico questa proteina, guida la degenerazione muscolare e inibisce la rigenerzione.

Lo studio clinico con CAT-1004 è in corso negli Stati Uniti e sta coinvolgendo pazienti DMD dai 4 ai 7 anni che non hanno mai assunto steroidi o non li assumono da almeno 6 mesi.

Catabasis ha annunciato che la prima parte dello studio, finalizzata a verificare sicurezza tollerabilità e farmacocinetica (l’assorbimento della molecola nel corpo), è stata completata con successo e sono ora pronti a partire con la seconda parte.

I pazienti coinvolti nel trial hanno assunto CAT-1004 a uno dei 3 dosaggi possibili per un periodo pari a una settimana. In tutti i casi, la somministrazione è stata ben tollerata e la gran parte degli effetti collaterali osservati sono stati di grado lieve e di natura gastrointestinali (principalmente diarrea). Non sono stati osservati effetti collaterali gravi e nessuno dei bambini ha dovuto smettere di assumere la molecola in studio. Per quanto riguarda l’assorbimento (ovvero la farmacocinetica), la quantità di CAT-1004 misurata nel sangue dei pazienti è paragonabile a quella osservata in uno studio clinico su volontari sani adulti dove era stata anche osservata l’inibizione di NF-KB.

La seconda parte dello studio sarà un trial clinico in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo della durata di 12 settimane. Lo studio servirà a valutare la sicurezza e l’efficacia di CAT-1004 e coinvolgerà altri pazienti oltre a quelli che hanno partecipato alla fase precedente.