La richiesta di commercializzazione in Europa resta in fase di revisione.
SAN RAFAEL, Calif.. 14 gennaio, 2016 (GLOBE NEWSWIRE) — BioMarin Pharmaceutical Inc. (Nasdaq:BMRN) ha annunciato oggi che la statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha emesso una lettera di risposta completa alla richiesta della company per un nuovo farmaco – New Drug Application, NDA – per KyndrisaTM (drisapersen) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne trattabile con lo skipping dell’esone 51.
La FDA ha emesso una lettera di risposta completa per indicare che il ciclo di revisione per la richiesta è completo e che la richiesta, nella sua forma attuale, non è pronta per una approvazione. L’FDA ha concluso che non é stato raggiunto il livello di evidenza significativa rispetto all’efficacia. BioMarin sta esaminando la lettera di risposta completa e lavorerà con l’FDA per stabilire i prossimi passi appropriati relativamente a questa richiesta.
La Duchenne colpisce circa 1 ogni 3500-5000 bambini maschi ed è per questo la patologia genetica fatale più comune diagnosticata durante l’infanzia. Attualmente non ci sono terapie approvate dall’FDA specificamente disegnate per il trattamento della Duchenne.
Gli studi di estensione con Kyndrisa attualmente in corso proseguiranno, così come proseguiranno gli studi clinici in corso con gli altri oligonucleotidi per l’exon skipping, BMN 044, BMN 045 e BMN 053, mentre BioMarin valuterà i prossimi passi per questa richiesta. I pazienti attualmente in trattamento con Kyndrisa, BMN 044, BMN 045 e BMN 053 resteranno in trattamento.
In Europa la richiesta di autorizzazione per la commercializzazione di Kyndrisa rimane in fase di revisione regolatoria.
Una richiesta per l’approvazione alla commercializzazione di Kyndrisa è in fase di revisione anche nell’Unione Europa. BioMarin prevede che la Commissione per i Prodotti Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) fornirà un parere per la richiesta della company di autorizzazione alla commercializzazione – Marketing Authorization Application, MAA- per Kyndrisa per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne (Duchenne) trattabile con lo skipping dell’esone 51 nella prima metà del 2016. Se il parere del CHMP è positivo, la MAA sarà sottoposta alla Commissione Europea (CE). Se la MAA è approvata dalla CE, BioMarin riceverebbe una autorizzazione alla commercializzazione per Kyndrisa in tutti gli stati membri dell’UE. Ci si aspetta che la decisione finale della CE venga fornita nella seconda metà del 2016.
Traduzione a cura dell’Ufficio scientifico di Parent Project onlus
