Liestal, Svizzera, 10 giugno 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) annuncia di aver discusso i piani di sottomissione di una New Drug Application (NDA) per Raxone®/Catena® (idebenone) nella DMD con l’agenzia statunitense FDA nel corso di un meeting pre-NDA. L’agenzia e Santhera sono concordi nel ritenere che i dati presentati nel meeting, inclusi quelli relativi alla storia naturale ottenuti attraverso la collaborazione con il “Cooperative International Neuromuscular Research Group (CINRG)” e le possibili implicazioni dei dati di storia naturale sui piani per questa NDA saranno ulteriormente discussi durante un secondo meeting.
Thomas Meier, PhD, CEO di Santhera ha dichiarato “Durante il nostro incontro con l’FDA, abbiamo anche comunicato di aver iniziato recentemente una collaborazione con il CINRG al fine di confrontare i risultati dello studio di fase 3 DELOS che ha dato esito positivo, con un esauriente set di dati raccolti negli ultimi anni dal CINRG attraverso il loro studio di storia naturale nella Duchenne. Siamo certi che queste analisi comparative supporteranno ulteriormente la rilevanza clinica dei risultati del trial DELOS che ha evidenziato un beneficio clinico sulla funzionalità respiratoria nei pazienti che non assumevono nello stesso momento steroidi glucocorticoidi. La designazione “Fast Track” ci consente di interagire regolarmente con l’FDA e ora prepareremo il secondo meeting con l’agenzia per discutere i nostri piani per sottomettere una NDA alla luce di questi dati emergenti. Parallelamente stiamo proseguendo la preparazione della NDA per la sottomissione”.
L’idebenone ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la DMD in Europa e negli Stati Uniti ed è protetto da brevetto fino al 2026 in Europa e fino al 2027 negli Stati Uniti. L’FDA ha recentemente concesso la designazione “Fast Track” a Raxone/Catena (idebenone) per il trattamento della DMD.
