Dopo aver diffuso i risultati positivi del trial di fase 3 DELOS con Catena/Raxone nei pazienti DMD, la company svizzera Santhera Pharmaceuticals ne annuncia ora la pubblicazione sulla prestigiosa rivista medica The Lancet.
Pubblicato su “The Lancet” il trial di fase 3 con esito positivo di Santhera (DELOS) in pazienti con distrofia muscolare di Duchene
Il primo trial di fase 3 con esito favorevole nella DMD mostra che Catena®/Raxone® preserva la funzionalità respiratoria
Liestal, Svizzera, 21 aprile 2015 – Santhera Pharmaceuticals (SIX:SANN) ha annunciato che i risultati completi del trial di fase 3 (DELOS) in doppio cieco e controllato con placebo che dimostrano l’efficacia e la sicurezza di Catena®/Raxone® (INN: idebenone) in pazienti DMD, sono stati pubblicati su The Lancet (Lancet 2015; 385:1748-57. Pubblicazione online: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(15)60025-3).
I risultati del trial DELOS hanno dimostrato che Raxone/Catena ha ridotto significativamente il declino annuale nel Picco di Flusso Espiratorio (PEF come percentuale del predetto, PEF%p) del 66% rispetto ai pazienti che hanno assunto il placebo. Gli altri endpoint della funzionalità respiratoria, come la capacità vitale forzata (FVC) e il volume espiratorio forzato (FEV1), hanno confermato questi risultati e mostrato un andamento coerente con le differenze di trattamento che supporta l’efficacia di Raxone / Catena rispetto al placebo nel mantenimento della funzionalità respiratoria. I ricercatori hanno concluso che Raxone / Catena rappresenta una nuova opzione di trattamento per i pazienti DMD.
Gunnar M. Buyse, MD, PhD, Professore di Neuropsichiatria Infantile alla University Hospitals Leuven (Belgio) sperimentatore principale del trial DELOS e autore principale della pubblicazione ha dichiarato “La pubblicazione dei risultati del trial DELOS su The Lancet, una delle riviste mediche più prestigiose di tutto il mondo, è un omaggio straordinario a questo successo, primo in assoluto, del trial di fase 3 nella DMD. È anche un tributo al duro lavoro dei tanti scienziati, pazienti e famiglie coinvolti nei 10 anni di ricerca innovativa in cui abbiamo portato l’idebenone dal bancone del laboratorio al paziente. I risultati statisticamente significativi e clinicamente rilevanti degli endpoint primari e secondari hanno coerentemente dimostrato che Raxone / Catena ha ridotto la perdita della funzionalità respiratoria e che era sicuro e ben tollerato. Sono molto entusiasta dei dati positivi dello studio che dimostrano che questo farmaco rappresenta un’opzione di trattamento adeguata per migliorare una complicazione della patologia pericolosa per la vita”.
Craig McDonald, MD, professore e presidente del Dipartimento di Medicina Fisica e Riabilitazione presso UC Davis (USA), ricercatore dello studio DELOS e co-autore della pubblicazione Lancet ha aggiunto “Nella DMD, in cui morbilità e la mortalità sono associate a una progressiva malattia polmonare restrittiva e alla perdita irreversibile della funzionalità polmonare, questi risultati rappresentano un importante effetto di trattamento e sono di grande rilevanza clinica per i pazienti DMD”.
Nicholas Coppard, PhD, SVP Development a Santhera ha commentato: “Il grado di rallentamento della perdita di funzionalità respiratoria mostrato in DELOS, è di grande rilevanza clinica per i pazienti DMD. Sulla base di questo beneficio e sul suo consolidato profilo di sicurezza, siamo molto entusiasti circa le prospettive di Raxone/Catena come opzione di trattamento per i pazienti DMD e stiamo preparando il dossier di richiesta regolatorio per la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio sia negli Stati Uniti che in Europa”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus