Le malattie rare hanno continuo bisogno di volontariato e i volontari non sempre sono rari.
Anche quest’anno i Dinobikers X Guglielmo hanno organizzato l’evento a teatro che per il secondo anno consecutivo fa il tutto esaurito. Il Gruppo Teatrale di San Leo Bastia, volontari sul palco, ci hanno deliziato con la commedia dialettale scritta da Stefano Bucci, Ennio Sabini, Romano Sabbioni, orchestrata dalla regia di Ennio Sabini: Tango Italiano. L’Accademia Dei Riuniti, il comune di Umbertide e il comune di Lisciano Niccone hanno patrocinato lo spettacolo che per sua natura devolve le donazioni raccolte interamente all’Associazione Parent Project Onlus la quale da più di vent’anni lotta contro la distrofia muscolare di Duchenne e Becker, destinando i fondi alla ricerca scientifica e ai servizi gratuiti dedicati alle famiglie della comunità Duchenne e Becker.
Sul palco, prima dell’inizio della commedia, è salito il padre di Guglielmo a sottolineare, assieme alla dr.ssa Fernanda De Angelis e a Fabio Amanti – padre di Daniele – come questa manifestazione, apparentemente piccola, sia di grande importanza per maturare una coscienza socialmente sensibile a queste problematiche e sia un ottimo propulsore alla ricerca medico scientifica che in questi ultimi anni sta dando grandi risultati.
La dr.ssa De Angelis ha illustrato la strada che ha portato alla disponibilità di Translarna (il primo farmaco per il trattamento della Distrofia Muscolare di Duchenne causata da mutazioni di tipo nonsenso, sviluppato dall’azienda statunitense PTC Therapeutics) e di come il prof. Pier Lorenzo Puri, ricercatore nei laboratori della Fondazione Santa Lucia di Roma e nel Sanford Burnham Medical Research Institute in America, grazie al sostegno economico di Parent Project Onlus, Telethon e Italfarmaco, abbia sviluppato un trattamento basato sull’inibizione di una particolare classe di enzimi – le istone deacetilasi – che, nello studio clinico condotto in pazienti DMD e sponsorizzato dall’azienda italiana Italfarmaco, ha dimostrato di ridurre sensibilmente la sostituzione del tessuto muscolare con quello cicatriziale responsabile dell’evoluzione della malattia.
Givinostat, l’inibitore delle istone deacetilasi impiegato nello studio, ha ricevuto la designazione di “farmaco orfano” per il trattamento della malattia di Duchenne sia dall’EMA che dall’FDA e proseguirà ora il percorso di sviluppo clinico per la DMD. Fabio Amanti ha poi sottolineato l’importanza di eventi volti a raccogliere fondi per la cura alla Duchenne che, anche se apparentemente di dimensioni provinciali, riescano a raggiungere energicamente le strutture e le istituzioni nazionali e internazionali, e nel contempo alimentare il calore umano attorno alla comunità Duchenne.
La commedia e la goliardia hanno infine preso il sopravvento nell’affascinante settecentesco Teatro Dei Riuniti di Umbertide.