Dopo la comunicazione dei risultati del trial di fase 1b con SMT C1100 lo scorso maggio 2014, la Company inglese Summit Therapeutics plc ha annunciato l’inizio del trial clinico con dieta modificata con la molecola. Obiettivo dello studio è comprendere se sia possibile aumentare la quantità del modulatore di utrofina presente nel sangue dei pazienti che prenderanno parte allo studio, attraverso modifiche del regime alimentare.
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Summit annuncia la somministrazione del primo paziente nel trial clinico di fase 1b con dieta modificata con SMT C1100 per la DMD
Oxford, UK, 20 febbraio 2015 – Summit Therapeutics plc, una company focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di molecole destinate all’avanzamento delle terapie per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e per l’infezione di C. difficile, annuncia l’arruolamento e la somministrazione del primo paziente DMD nel trial clinico di fase 1b con dieta modificata con la piccola molecola modulatrice dell’utrofina per uso orale, SMT C1100.
Glyn Edwards, Chief Executive Officer di Summit ha commentato “Crediamo che la modulazione dell’utrofina abbia la potenzialità di giovare a tutti i pazienti DMD, indipendentemente dalla mutazione nel gene della distrofina che causa la patologia, e questa nuovo trial costituisce parte del nostro più ampio percorso di sviluppo clinico che cerca di fornire a questo farmaco le migliori possibilità di raggiungere il mercato. Confidiamo di riportare i risultati di questo studio nel secondo semestre del 2015”.
Informazioni sul trial clinico di fase 1b con dieta modificata.
Il trial di fase 1b è uno studio randomizzato, controllato con placebo che sarà condotto in pazienti DMD pediatrici. Questo nuovo trial mira ad aumentare i livelli di SMT C1100 nel sangue rispetto a quelli osservati nel precedente trial clinico in aperto di fase 1b completato nel 2014 fornendo ai pazienti indicazioni specifiche rispetto alla dieta e alle proporzioni equilibrate raccomandate di grassi, proteine e carboidrati. Il trial valuterà anche l’impatto potenziale di SMT C1100 su biomarker enzimatici connessi alla salute del muscolo e valuterà ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità della molecola.
Lo studio sarà condotto nel Regno Unito e stà reclutando un totale di 12 pazienti di età compresa tra i 5 e i 13 anni che saranno equamente suddivisi in tre coorti. Il trial includerà tre periodi di trattamento randomizzati di 14 giorni durante il quale ciascun paziente riceverà due diverse dosi di SMT C1100 e un controllo placebo. Ci sarà un periodo di wash-out pari a 14 giorni tra ciascuno dei tre periodi di trattamento.
I dati iniziali del trial di fase 1b a dieta modificata dovrebbero essere riportati nella seconda metà del 2015. Nel caso di esiti positivi, Summit prevede di iniziare un trial di fase 2 in aperto in pazienti DMD disegnato per valutare l’effetto a lungo termine di SMT C1100 sulla salute del muscolo la sua funzionalità e la sicurezza. Summit prevede anche di condurre un trial di fase 2 controllato con placebo più ampio in più nazioni.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
