A pochi giorni dall’uscita del comunicato stampa sui risultati a 168 settimane dell’estensione dello studio clinico di fase 2 con eteplirsen, la company statunitense Sarepta ha emesso un nuovo comunicato stampa. Si tratta, questa volta, dello studio clinico di fase 1/2 con la molecola antisenso SRP-4053 di tipo morfolino fosfodiammidato (PMO) adibita allo skipping dell’esone 53, somministrata in Francia al primo paziente.
Questo nuovo studio clinico e il progetto a cui afferisce, sono stati anche oggetto di un webinar trasmesso lo scorso settembre che potete ritrovare al seguente link.
Sarepta Therapeutics annuncia la somministrazione di SRP-4053 nel primo paziente nello studio europeo di fase 1/2 con la molecola nei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne.
CAMBRIDGE, Mass.—14 gennaio 2015 – Sarepta Therapeutics, Inc., una company impegnata nello sviluppo di terapie basate sull’ RNA, annuncia oggi che ha iniziato la somministrazione di SRP-4053 nel corso del primo trial sull’uomo con questa molecola, uno studio di fase 1/2 nella distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Questo studio a dosaggio multiplo valuterà la sicurezza, la tollerabilità, l’efficacia e la farmacocinetica di SRP-4053 nei pazienti DMD con un genotipo trattabile con lo skipping dell’esone 53.
Per il Professor Francesco Muntoni, Ricercatore principale e coordinatore del progetto SKIP-NMD del UCL Institute of Child Health UCL & Great Ormond Street Hospital di Londra, “è certamente un piacere vedere che una collaborazione di lunga data con i nostri partner europei di Londra, Parigi, Newcastle e Roma – e con Sarepta negli Stati Uniti- ha portato alla realizzazione della somministrazione del primo paziente reclutato nella parte di studio di aumento graduale della dose. Questo progetto, iniziato due anni fa, entra ora nella fase sui pazienti in cui intendiamo dimostrare la sicurezza di questo nuovo oligonucleotide antisenso, prima di procedere alla successiva fase di mantenimento in cui verrà effettuata anche una valutazione preliminare dell’efficacia usando una varietà di tecniche, incluse nuove ed innovative misure di valutazione”.
Lo studio sarà condotto in quattro centri in Europa nell’ambito di un accordo di gruppo tra Sarepta e i vari ospedali europei, istituzioni e scienziati che incaricati di condurre lo studio e che è stato finanziato in parte dal Settimo Programma per la ricerca, lo sviluppo tecnologico e la dimostrazione dell’Unione europea attraverso l’accordo di sovvenzione No. 305370.
Edward Kaye, M.D., Chief Medical Officer di Sarepta, ha detto ”Siamo entusiasti di aggiungere un secondo composto per l’exon- skipping al nostro insieme di molecole in sviluppo clinico. Con il supporto dei partner SKIP-NMD, questo segna un traguardo significativo nell’espansione del nostro programma per la DMD ed un importante passo avanti verso il nostro obiettivo di fornire dei trattamenti a quei bambini Duchenne che possono beneficiare della nostra tecnologia exon skipping”.
Laurent Servais, M.D., dell’Institut de Myologie ha aggiunto “Il reclutamento dei pazienti in questo ed altri trial clinici è stato reso possibile attraverso la collaborazione con il network francese dei clinici che hanno identificato e approfondito la storia naturale tutti i pazienti teoricamente trattabili con lo skipping dell’esone 53. Siamo felici che il primo paziente abbia ricevuto questa nuova molecola per indurre lo skipping dell’esone 53 qui a Parigi”.
Traduzione a cura dell’Ufficio Scientifico di Parent Project onlus
