Tivorsan, l’azienda biofarmaceutica americana impegnata nello sviluppo del modulatore dell’utofina, biglicano, ha annunciato lo scorso 7 gennaio di aver raggiunto un nuovo importante traguardo che avvicina sempre di più la molecola alla fase di sperimentazione clinica nei pazienti.
Il biglicano è una proteina umana normalmente presente nel muscolo dove agisce regolando l’espressione dell’utrofina.
La Company in collaborazione con l’equipe del Prof. Justin Fallon della Brown University, lavora da diversi anni allo sviluppo clinico di una variante della forma umana del biglicano che possa essere impiegata per aumentare la produzione di utrofina in quantità tali da poter sostituire funzionalmente la distrofina e favorire, così, una migliore funzionalità e salute del muscolo.
Secondo quanto riportato, la Company e l’equipe del Prof. Fallon, hanno ora ultimato lo sviluppo di una sofisticata metodica che consentirà di produrre una variante umana del biglicano, chiamata TVN-102, nella quantità e nel grado di purezza necessari allo svolgimento dello studio clinico nei pazienti DMD in pianificazione.
L’efficacia della molecola prodotta attraverso la metodica è stata inoltre verificata in cellule muscolari provenienti da biopsie di pazienti DMD che hanno mostrato come atteso, una maggiore produzione di utrofina.
La fase di preparazione dello studio clinico con TVN-102 non è ancora ultimata e proseguirà grazie anche al supporto del Parent Project statunitense (PPMD) e dalla “Muscular Dystrophy Association” (MDA) che hanno anche sostenuto questa fase della ricerca.