Il 17 dicembre la company statunitense Pfizer ha annunciato l’arruolamento del primo paziente nel trial clinico statunitense di fase 2 con l’inibitore della miostatina PF-06252616, nei ragazzi con distrofia muscolare di Duchenne (DMD).
La miostatina è una proteina muscolare coinvolta nel meccanismo di controllo della crescita del muscolo dove interviene come inibitore. Strategie terapeutiche mirate a bloccare l’attività di questa proteina, favorirebbero un aumento della massa muscolare che potrebbe compensare la perdita progressiva di tessuto che si instaura nei pazienti DMD.
Il trial clinico con PF-06252616 valuterà la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia della molecola in pazienti DMD di età inclusa tra i 6 e i 10 anni con qualsiasi tipo di mutazione presente nel gene della distrofina. Il trial che sarà controllato con il placebo, si svolgerà negli Stati Uniti e avrà una durata complessiva di 96 settimane.
Lo sviluppo di clinico di PF-06252616 beneficerà delle misure previste dalla designazione “Fast Track”, attribuita dalla Food and Drug Administration statunitense alla molecola a luglio 2012. Tali misure mirano a facilitare lo sviluppo e a velocizzare la revisione dei dossier di richiesta per i nuovi farmaci –tecnicamente NDA- di molecole destinate al trattamento di patologie serie e che possano rispondere ai bisogni clinici non soddisfatti.
A febbraio 2013 PF-06252616 ha inoltre ricevuto la designazione di farmaco orfano dall’EMA.